헬릭스미스, '엔젠시스' CMT병 국내 임상 1/2a상 개시

헬릭스미스는 '엔젠시스'(VM202)가 샤르코 마리 투스병(CMT)에 안전하고 효과가 있는지를 확인하는 국내 임상 1/2a상을 시작한다고 20일 밝혔다.

CMT병은 운동신경과 감각신경의 점진적 손상으로 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 희귀 유전병이다.

CMT 1A형은 가장 흔한 CMT병의 아형(질병 종류)이다.

헬릭스미스는 지난 4월 식품의약품안전처로부터 CMT 1A형의 임상 1/2a상 시험 계획을 승인받았다.

회사측은 VM202를 간세포성장인자(HGF)를 발현하는 플라스미드 DNA를 이용한 유전자치료제로 개발중이다.

/연합뉴스