한미약품 "녹십자와 공동 개발 '파브리병' 치료제 효능 확인"
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한미약품은 지난 4∼9일(현지 시각) 미국 샌디에이고에서 열린 희소 질환 학회인 '월드 심포지엄 2024'에서 이 같은 내용의 연구 결과 2건을 포스터로 발표했다고 전했다. 파브리병은 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 '리소좀'에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍되며 발생하는 희소 질환이다.
한미약품에 따르면 파브리병 동물 모델에 LA-GLA를 반복 투약했더니 기존 치료제보다 신장 기능, 섬유화 개선 효능이 뛰어난 것으로 나타났다.
말초감각 기능과 이를 관장하는 신경 세포의 조직학적 병변도 유의미하게 개선됐으며, 당지질 축적에 의한 혈관 벽 두께 증가 현상도 개선됐다. 한미약품은 연구 결과를 토대로 LA-GLA의 희귀의약품 지정(ODD)과 임상 시험 계획(IND) 신청을 준비 중이라고 전했다.
LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 월 1회 피하 투여 제형으로 공동 개발 중인 차세대 지속형 효소 대체요법 치료제다.
현재 파브리병 환자에 대한 효소 대체요법 치료는 유전자 재조합 기술로 개발된 효소를 2주에 한 번씩 정맥 투여하고, 진행성 신장 기능 악화에 대한 효과 부족 등 한계가 있다고 한미약품은 설명했다.
/연합뉴스