면역 결핍 희귀질환 '만성 육아종' 유전자 치료제 국내 첫 개발

희귀 난치병인 만성육아종의 유전자 치료제가 국내 최초로 개발됐다.

바이오 벤처인 바이로메드(대표 강대연)는 만성육아종 환자의 조혈모세포에 정상 유전자를 발현시키는 전달체(레트로 바이러스 벡터)를 투입,이를 환자에게 다시 이식함으로써 면역기능을 회복시키는 유전자 치료제 '레트로CG'를 개발했다고 25일 밝혔다.

만성육아종은 백혈구에 면역유전자(Gp91-phox)가 결핍돼 인체에 침입한 병원균을 죽이지 못하는 병으로,20만∼25만명당 1명꼴로 발생하는 희귀질환이다.

주로 한 살 이하의 영아에게서 발병하며 면역력 부족으로 인한 각종 질병 감염으로 대부분 25세 이전에 사망하게 된다.

바이로메드는 유전자 전달능력이 뛰어난 '레트로 바이러스'의 유전자를 조작해 인체에 해롭지 않게 만든 후 면역유전자를 이식하는 방법으로 레트로CG를 개발했다고 설명했다.

레트로 바이러스는 만성육아종 환자의 조혈모세포와 섞이면 세포 내부로 면역유전자를 전달하는 역할을 한다.

바이로메드는 레트로CG를 통해 면역유전자가 이식된 조혈모세포를 환자에게 다시 주입할 경우 조혈모세포가 정상유전자를 가진 백혈구를 생산함으로써 인체의 면역력이 회복된다고 설명했다.

회사 측은 만성육아종 환자의 조혈모세포에 레트로CG를 투여한 결과 기존 유전자 치료제에 비해 유전자 전달률이 두배 이상 높은 것으로 확인됐다고 덧붙였다.

바이로메드는 식품의약품안전청의 임상시험 허가를 받은 후 서울대의대 김중곤 교수 팀과 함께 서울대 어린이병원에서 임상시험을 진행할 계획이다.

회사 측은 "레트로CG 제조기술에 대해 특허를 출원했다"며 "올 하반기 임상시험을 진행할 수 있을 것"이라고 말했다.

임도원 기자 van7691@hankyung.com