차병원그룹 계열 바이오기업인 차바이오앤디오스텍(대표 황영기)이 미국 ACT(Advanced Cell Technology)사와 공동 개발 중인 '배아줄기세포 유래 망막색소상피세포치료제'의 시판을 위한 국내 임상시험 절차를 식품의약품안전청에 신청했다.

이 회사는 17일 "망막색소상피세포치료제의 전임상시험(동물 실험) 결과 우수한 치료 효과를 보여 이번에 임상 1상과 2상(a)시험을 동시에 시행하기 위해 신청서를 제출했다"고 밝혔다. 이 세포치료제가 시판 허가를 받으면 국내 최초의 배아줄기세포 유래 세포치료제가 된다.

이번 임상시험 신청 대상 질환인 스타가르트병은 유전자의 돌연변이로 망막에 분포하는 광수용체에 기능장애가 생겨 실명 위기에 놓이는 것으로 주로 청소년기에 발병한다. 이 회사는 미국에서 수립된 배아줄기세포주로부터 망막상피세포를 분화유도함으로써 스타가르트병과 같은 망막색소변성증(RP)을 치료하는 세포치료제를 개발하고 차후에 노인성 황반변성질환(AMD)으로 임상 적응증을 넓혀나갈 계획이다. RP는 인구 4000~5000명당 1명꼴로 발생하고 있으며 국립보건원 추산에 따르면 국내에서만 1만~1만5000명의 환자가 있다.

차바이오앤디오스텍 관계자는 "지난 3월 미국 보건성이 ACT사의 망막색소상피세포치료제를 스타가르트병에 대한 희귀약품(Orphan Drug)으로 지정함으로써 미국 식품의약국(FDA)의 임상 승인 절차가 더욱 빠르게 진행될 것"이라고 말했다. 그는 "지난해 1월 미 제론사의 척수손상 배아줄기세포 유래 세포치료제가 세계 최초로 FDA 임상시험 승인을 얻었으나,퇴행성 망막질환은 치료효과가 빨리 나타나 임상시험 기간이 12~30개월이면 충분하기 때문에 임상시험 과정이 순조로울 경우 세계 최초의 배아줄기세포 유래 세포치료제가 될 것"이라고 설명했다.

이 회사와 미 ACT사는 2008년 미 보스턴에 합작회사인 스템셀&재생의학인터내셔널(SCRMI)을 설립해 망막상피세포치료제 및 인공혈액에 관한 공동연구를 추진키로 계약했다. 지난해 11월 ACT사는 미국 FDA에 스타가르트병에 대한 세포치료제 임상허가를 신청해놓은 상태이며 승인이 날 것으로 예상되는 올 여름부터 임상에 본격 착수할 계획이다.

정종호 기자 rumba@hankyung.com