차병원그룹 바이오기업인 차바이오앤디오스텍과 미국의 대표적인 줄기세포 전문기업인 ACT(Advanced Cell Technology)사가 공동개발중인 ‘배아줄기세포 유래 망막색소상피세포치료제’가 24일 미국 식품 의약국(FDA)로부터 임상시험 허가를 받았다.

이는 인간 배아줄기세포 유래 세포치료제에 대해 세계에서 두번째로 임상시험 허가다. 망막상피 세포치료제는 전임상시험(동물실험)에서 큰 치료효과를 보여, 임상시험에서도 빠른 결과가 예상된다. 세계 최초의 배아줄기세포치료제로 상용화될 가능성이 매우 크다고 회사측은 설명했다.

차바이오앤디오스텍은 이미 한국 식약청에도 임상 승인 신청해 놓은 상태다. 이번 미국에서의 임상시험 허가 획득이 국내 최초의 배아줄기세포 유래 세포치료제에 대한 임상시험 허가 획득에 긍정적이라는 해석이다.

ACT사는 스타가르트 병이 상당부분 진행된 12명의 성인 환자들을 대상으로 추출한 배아줄기세포를 망막색소상피세포(RPE)로 분화시켜 주입하는 방식으로 임상 시험을 시작할 계획이다. 스타가르트 병은 청소년기에 빈번히 발생하는 질병으로 대개 유년기때 시작돼 점차 실명에 이르며 현재는 치료법이 없는 실정이다.

현재 황반변성증 환자의 전체 90%를 차지하는 ‘건성 황반변성증’에 대한 치료제 전무한 실정이다. 이 치료제는 황반변성증, 스타가르트병, 망막색소변성증 등의 실명위기 환자에게 도움이 될 전망이다.

정형민 차바이오앤디오스텍 사장은 "이번 미국에서의 임상시험 승인은 공동으로 개발 중인 차바이오앤디오스텍에 매우 중요한 전환점이 될 것"이라며 "한국에서 임상이 승인될 경우 국내 최초의 배아줄기세포 세포치료제의 임상시험이 될 것"으로 기대했다.

차병원그룹의 차바이오앤디오스텍과 ACT사는 지난 3월, 배아줄기세포 유래 망막색소상피세포치료제를 스타가르트병에 대해 미국 보건성(US Department of Health and Human Service)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정받았다. 현재 세금공제 혜택을 비롯해 임상시험을 위한 자금지원 획득 기회를 얻었고 FDA 승인도 빠르게 이루어지고 있다.

한경닷컴 김하나 기자 hana@hankyung.com