메지온은 올 여름에 폰탄수술(Fontan operation) 환자 치료제 개발에 관한 임상1상을 시작할 예정으로 모든 준비를 완료한 상태라고 22일 밝혔다.

메지온은 올 4월29일 이번 임상과 관련한 미국 식품의약국(FDA)과의 사전미팅(Pre-IND meeting)을 성공적으로 통과한 바 있다. 사전미팅에서 메지온은 유데나필을 폰탄수술 환자의 치료제로 개발하는 데 있어 FDA로부터 회사의 개발계획에 대해 매우 성공적인 답변을 받았다는 설명이다.

이번 치료제 개발은 적은 수의 환자에 대한 임상1/2상 완료 후, 단일 임상3상 시험을 진행할 예정이다. 이후 임상3상 시험 결과만을 가지고 신약허가를 받을 계획이다. 이는 폰탄수술 환자에 대해서 희귀질환 치료제(orphan drug)로 지정받을 수 있기 때문이다.

임상3상 시험도 총 3년의 투여기간 중에 6개월 만의 치료효과를 가지고 신약승인 신청이 가능하도록 FDA와 협의가 됐다.

메지온은 연초 NERI와 이번 치료제 개발에 관한 계약을 체결했다. NERI는 소아심장네크워크를 대표해 계약에 서명했다.

이번 임상은 필라델피아 어린이병원(CHOP)의 주도 아래 소아심장네크워크(PHN)내 여러 병원에서 진행될 예정으로 폰탄수술 환자의 급성 및 만성 증상에 대한 치료효과를 평가하는 것이다.

폰탄수술은 선천성 심장기형으로 심실을 1개만 가지고 태어난 아이들에게 최대한 정상적인 심장기능을 수행할 수 있도록 시술하는 3단계의 심장 수술 중 마지막 단계의 수술이다. 그러나 폰탄수술 후 환자는 심실기능이 떨어지고 폐혈관 압박증가 문제로 20세가 넘어가면서 급속도로 호흡기능이 떨어져 30세 이전에 대부분 사망에 이르게 된다.

메지온의 신약후보물질 유데나필은 발기부전치료제로서 잘 알려져 있고, 폐혈관 압박을 감소시키고 폐혈류를 개선하는 등 혈관 관련 여러 질환에도 효과가 있는 것으로 증명되고 있다. 이 효과를 통해 폰탄수술 환자에 대한 치료제로 환자에게 도움이 될 것이라고 회사 측은 기대하고 있다.

이번 치료제 개발은 임상에 필요한 대부분의 개발비를 미국 국립보건원(NIH)이 투자하게 돼, 메지온의 개발비용 부담이 거의 없다.

메지온은 임상시험을 진행하면서 폰탄수술 환자를 위한 치료제로 유데나필의 새로운 특허도 준비해, 신약 제품의 수명을 연장시켜 회사의 중장기 사업모델을 구축하겠다는 계획이다.

한경닷컴 한민수 기자 hms@hankyung.com