이큐스앤자루, 희귀난치성질환 치료 신기술 개발
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이큐스앤자루는 6일 희귀난치성질환 치료를 위한 신기술인 '라이소트랜스(LysoTrans)'를 개발했다고 밝혔다.
희귀난치성질환은 리소좀에 포함된 효소에 이상이 생기면, 분해돼야 하는 물질이 세포 내에 축적돼 발생한다는 설명이다. 리소좀은 세포 내에서 쓰레기 처리시스템 역할을 한다.
희귀난치성질환은 세계적으로 약 8000여개며, 시장 규모는 연평균 13.1% 성장해 2016년에는 60억달러에 달한 전망이다. 희귀난치성질환의 99%는 치료제가 없으며, 지금까지 개발된 희귀난치성질환 치료제도 200~300여개에 불과하다. 리소좀 축적질환의 경우 매년 약 10% 정도의 시장 성장률을 보이고 있으며, 대표적 리소좀 축적질환인 헌터증후군 치료 시장은 약 6000억원을 형성하고 있다.
리소좀 축적질환의 대표적인 치료제는 헌터라제 파브라자임 마이오자임 등이 있다. 기존 치료제들은 세포 표면의 당 수용체를 매개로 해 유입된 약물이 세포 내부의 리소좀으로 전달된다. 이같은 방법은 리소좀으로 효율적으로 약물을 전달하고, 약효를 유지시키기 위해 치료제를 무작위 아미노산 치환법으로 치환헤 당화 변이체들을 선별하는 방법으로 개발되고 있다. 때문에 개발 기간과 비용 증가는 물론, 동물세포에서 당단백질 생산에 따른 많은 한계점을 드러내고 있다고 회사 측은 전했다.
그러나 이큐스앤자루의 라이소트랜스는 펩타이드 링커와 단백질 전달체가 융합된 형태로 타겟과 결합돼, 세포 외부에 투여된 타겟을 세포 내부의 리소좀으로 약물 활성의 감소없이 효율적으로 전달할 수 있다는 것이다. 또 기존의 당복합체 부착에 따른 약물의 활성감소 및 약물 전달 효율감소에 영향을 받지 않는 비당화 기술이기 때문에, 다양한 리소좀 축적질환에 범용적인 적용이 가능하다고 했다.
이큐스앤자루의 관계자는 "라이소트랜스는 IT기반의 자체 신약개발 플랫폼으로부터 도출된 것"이라며 "이 시스템은 지난번 바이오베타의 링커시스템에 이어 두 번째로 개발한 신기술 쾌거"라고 말했다.
이어 "라이소트랜스는 세포 기반 실험을 통해, 세포 내부로 전달되지 않는 단백질과 융합돼 세포 내부의 리소좀으로 약물이 전달되는 효율성이 검증됐다"며 "앞으로 리소좀 축적질환 중에서 개발가능한 질환들을 선별해 다양한 희귀난치성질환 치료제 개발을 추진할 계획"이라고 했다.
이큐스앤자루는 약물을 효율적으로 리소좀으로 전달할 수 있는 독자적인 플랫폼 기술을 개발하는 국내의 유일한 회사로, 향후 동물 시험을 통해 세계적으로도 기술력을 입증받을 수 있는 계기가 열릴 것으로 기대하고 있다.
한경닷컴 한민수 기자 hms@hankyung.com
희귀난치성질환은 리소좀에 포함된 효소에 이상이 생기면, 분해돼야 하는 물질이 세포 내에 축적돼 발생한다는 설명이다. 리소좀은 세포 내에서 쓰레기 처리시스템 역할을 한다.
희귀난치성질환은 세계적으로 약 8000여개며, 시장 규모는 연평균 13.1% 성장해 2016년에는 60억달러에 달한 전망이다. 희귀난치성질환의 99%는 치료제가 없으며, 지금까지 개발된 희귀난치성질환 치료제도 200~300여개에 불과하다. 리소좀 축적질환의 경우 매년 약 10% 정도의 시장 성장률을 보이고 있으며, 대표적 리소좀 축적질환인 헌터증후군 치료 시장은 약 6000억원을 형성하고 있다.
리소좀 축적질환의 대표적인 치료제는 헌터라제 파브라자임 마이오자임 등이 있다. 기존 치료제들은 세포 표면의 당 수용체를 매개로 해 유입된 약물이 세포 내부의 리소좀으로 전달된다. 이같은 방법은 리소좀으로 효율적으로 약물을 전달하고, 약효를 유지시키기 위해 치료제를 무작위 아미노산 치환법으로 치환헤 당화 변이체들을 선별하는 방법으로 개발되고 있다. 때문에 개발 기간과 비용 증가는 물론, 동물세포에서 당단백질 생산에 따른 많은 한계점을 드러내고 있다고 회사 측은 전했다.
그러나 이큐스앤자루의 라이소트랜스는 펩타이드 링커와 단백질 전달체가 융합된 형태로 타겟과 결합돼, 세포 외부에 투여된 타겟을 세포 내부의 리소좀으로 약물 활성의 감소없이 효율적으로 전달할 수 있다는 것이다. 또 기존의 당복합체 부착에 따른 약물의 활성감소 및 약물 전달 효율감소에 영향을 받지 않는 비당화 기술이기 때문에, 다양한 리소좀 축적질환에 범용적인 적용이 가능하다고 했다.
이큐스앤자루의 관계자는 "라이소트랜스는 IT기반의 자체 신약개발 플랫폼으로부터 도출된 것"이라며 "이 시스템은 지난번 바이오베타의 링커시스템에 이어 두 번째로 개발한 신기술 쾌거"라고 말했다.
이어 "라이소트랜스는 세포 기반 실험을 통해, 세포 내부로 전달되지 않는 단백질과 융합돼 세포 내부의 리소좀으로 약물이 전달되는 효율성이 검증됐다"며 "앞으로 리소좀 축적질환 중에서 개발가능한 질환들을 선별해 다양한 희귀난치성질환 치료제 개발을 추진할 계획"이라고 했다.
이큐스앤자루는 약물을 효율적으로 리소좀으로 전달할 수 있는 독자적인 플랫폼 기술을 개발하는 국내의 유일한 회사로, 향후 동물 시험을 통해 세계적으로도 기술력을 입증받을 수 있는 계기가 열릴 것으로 기대하고 있다.
한경닷컴 한민수 기자 hms@hankyung.com