지트리비앤티는 미국에서 개발 중인 교모세포종(GBM) 치료제에 대해 미 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug) 지정을 받았다고 29일 밝혔다.

희귀의약품은 시장성 우려 등의 이유로 연구개발이 활발히 이뤄지지 않는 희귀질환 치료제의 개발을 장려하기 위해 도입된 제도다. 미국은 20만명 이하의 환자수를 가진 희귀질환이 여기에 해당된다.

희귀의약품으로 지정되면 여러가지 혜택이 부여된다. 신약허가신청(NDA) 승인 후 7년간의 데이터 독점권(Data Exclusivity)을 보장해 주고 임상비용의 50% 세금면제, NDA 심사비용 200만달러 면제 혜택 등이 주어진다.

지트리비앤티 관계자는 "이번 GBM 치료제는 내년 임상2상 진입을 목표로, 현재 미국 오클라호마대학 스티븐슨 암센터에서 임상1b상 시험을 진행 중"이라며 "2018년 말에는 FDA로부터 조건부 판매허가를 받는 것을 목표하고 있다"고 말했다.

한편 지트리비앤티는 GBM 치료제 외에도 희귀의약품에 지정된 신약후보물질이 두 개 더 있다. 안과 희귀질환인 신경영양성각막염은 미국에서 임상3상을 진행 중이고, 수포성표피박리증은 미국 소아피부 전문병원을 거점으로 3상 진입을 준비 중이다.

한민수 한경닷컴 기자 hms@hankyung.com