FDA의 희귀의약품으로 지정되면 희귀 난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발과 신약허가 절차가 원활하게 이뤄지도록 지원받게 된다.
향후 신약 지정을 위한 신청 과정에서 FDA의 자문을 받을 수 있다. 세금 감면, 허가 신청비용도 면제된다. 동일 계열 제품 중 처음으로 승인받을 경우 시판허가 후 7년간 독점권을 인정 받을 수 있는 혜택이 주어진다.
코아스템 관계자는 "이번 희귀의약품 지정을 계기로 해외에서의 신약 허가 절차와 해외 라이센싱 파트너 발굴이 활발하게 진행될 것"이라고 밝혔다.
코아스템의 뉴로나타-알은 세계 최초로 개발된 루게릭병 줄기세포 치료제다. 국내에서는 2014년 12월 임상 2상후 조건부 시판허가를 받았고, 2015년 국내에서 처음 시판됐다. 회사 측은 국내 건강보험 등재를 위한 약가 협상을 진행 중이다.
이 회사 관계자는 "파킨슨병과 유사한 증상을 보이는 다계통위축증(MSA) 및 만성자가면역질환인 루푸스(Lupus)에 대한 치료제도 개발 중이며 현재 임상 1상 진행하고 있다"고 말했다.
안혜원 한경닷컴 기자 anhw@hankyung.com
