유양디앤유와 지트리비앤티의 미국 합작사인 리누스 테라퓨틱스는 수포성 표피박리증(EB) 치료제 오픈스터디(약효 평가를 임상 진행과 병행해 확인할 수 있는 임상)의 첫 피험자 투여를 개시했다고 29일 밝혔다.

유양디앤유와 지트리비앤티가 각각 50%의 지분을 보유한 리누스 테라퓨틱스는 수포성 표피박리증 치료신약 'RGN-137'을 개발 중이다.

수포성 표피박리증(EB)은 가벼운 외상에도 쉽게 물집이 발생해 피부와 점막에 통증이 생기는 희귀한 유전성 질환이다. 세계적으로 50만명의 환자가 있으며, 미국과 유럽에 5만명의 환자가 있다. 현재는 표준치료제가 없어 상처치료제 등을 대증요법으로 사용 중이다. 시장조사기관인 날리지소싱인텔리전스에 따르면 2017년 기준 1조4000억원의 시장을 형성하고 있다.

그동안은 미 식품의약국(FDA)의 수포성 표피박리증 허가 지침이 없었다. 일반적 만성 피부질환 치료제와 동일한 평가기준을 적용해왔다. 이 기준에 따르면 완치 효과가 있는 경우에만 허가를 받을 수 있어 난치성 질환인 수포성 표피박리증의 치료제 개발이 어려운 상황이었다. 그러나 지난해 6월 FDA에서 일부 치료효과가 있는 경우에도 허가를 받을 수 있도록 유연해진 지침을 제정하겠다고 발표했다는 설명이다.

리누스 테라퓨틱스는 임상 2상을 완료한 상황이다. 이번 오픈스터디 임상은 2018년에 변경된 FDA의 허가 기준에 따른 재임상이다. 이를 토대로 임상 3상에 진입할 계획이다.

미국 내 수포성 표피박리증 전문 5개 병원에서 진행되며, 동일한 피험자에게 위약과 치료제를 유사한 상태의 두 개 상처에 동시 투약해 결과를 비교한다.

한민수 한경닷컴 기자 hms@hankyung.com