"제넥신과의 합병이 무산됐지만 신약 개발 역량을 높이기 위한 노력은 계속 할 겁니다."

김석중 툴젠 연구소장은 지난달 28~29일 서울 용산 드래곤시티에서 열린 '2019 대한민국 바이오 투자 콘퍼런스(KBIC)'에서 "유전자 교정 기술을 응용해 유전자세포치료제는 물론 그린바이오에서 성과를 내겠다"며 이렇게 말했다.

유전자가위 특허 문제에 대해 김 소장은 "유럽, 호주, 싱가포르 등에서 특허를 등록했고 추가로 10개국에 특허를 출원해 심사를 받고 있다"며 "특히 미국에서 특허 등록이 필요한데 에디타스 등 다른 회사들과 경쟁이 있어 심사가 보수적으로 이뤄지고 있지만 최선을 다해 좋은 결과를 얻어낼 것"이라고 설명했다.

그는 "특허도 중요하지만 유전자가위 기술을 상용화하는 게 더 큰 과제"라고 강조했다. 3세대 유전자가위인 '크리스퍼 카스9(KRISPER Cas9)'을 치료제 개발에 적용할 때 발생할 수 있는 위험으로 유전자가위가 애초 목표로 했던 유전자 위치가 아닌 다른 위치를 자를 수 있다는 점을 꼽았다.

김 소장은 "특이성이 뛰어난 유전자가위를 개발해 치료제 개발에 적용해야 한다"며 "CAR-T세포치료제 등을 개발해 다른 기업에 조기에 기술수출을 하려고 한다"고 밝혔다.

툴젠은 유전자가위를 몸속에 직접 주입하는 방식의 치료제도 개발 중이다. 그는 "AAV라는 바이러스를 이용하면 눈이나 간에 유전자를 잘 전달할 수 있다"며 "기존 황반변성 치료제보다 치료 효과가 뛰어난 치료제를 개발하고 있다"고 했다.

임유 기자 freeu@hankyung.com