메지온, 두마리 토끼 사냥 성공할까

유데나필 美 FDA 허가
1680억원짜리 바우처 'PRV'

메지온이 다음달 8일 미국 식품의약국(FDA)과 소아 희귀질환인 단심실증 치료제 ‘유데나필’의 임상 3상 결과 리뷰 미팅을 하기로 하면서 미국 판매 허가 시 받을 수 있는 우선심사권(PRV)에 대한 관심이 커지고 있다.

PRV는 소아 희귀질환과 콜레라, 뎅기, 에볼라 등 감염병 치료제를 개발해 판매 허가를 획득한 개발사에 FDA가 제공하는 바우처다. 다른 적응증의 신약에 대한 허가 신청 시 혜택을 주는 제도다. 우선심사 대상이 되면 심사 기간을 10개월에서 6개월로 줄일 수 있다. FDA는 제약바이오기업의 희귀질환 치료제 개발을 유도하기 위해 2007년 이 제도를 도입했다. 미국 내 환자들이 그만큼 혁신 신약 혜택을 빨리 받을 수 있도록 하기 위해서다.

PRV를 처음 받은 곳은 2009년 말라리아 치료제를 개발한 다국적제약사 노바티스다. 지금까지 PRV를 받은 회사는 총 32곳이다. 올 들어서는 노보 노디스크, 사노피, 노바티스, 베르텍스 등 일곱 곳이 수령했다. 국내 제약·바이오기업 가운데 PRV를 받은 곳은 아직 한 곳도 없다.

PRV를 받으려면 FDA 허가를 받은 치료제 효과가 매우 뛰어나거나 적절한 치료법이 없는 질환을 치료하는 등 우선심사 대상이어야 한다. 유효기간 없이 언제든 사용할 수 있다. PRV를 사용할 때는 FDA에 245만달러(약 29억원)의 수수료를 지불해야 한다. 일반적인 의약품 심사 수수료보다 5~6배 많다.

PRV는 매매도 가능하다. 바이오벤처가 희귀질환 치료제를 개발해 획득한 PRV를 대형 제약사에 웃돈을 받고 팔 수 있다. 거래가격은 평균 1억4000만달러(1678억원) 정도다. PRV를 통해 판매 허가 시기를 앞당기면 경쟁사보다 시장 진입이 빨라지고 특허 유효기간까지 늘릴 수 있어 다국적제약사들의 수요가 크다.

사노피는 2015년 5월 레트로핀으로부터 2억4500만달러에 PRV를 사들였고 애브비는 같은 해 8월 유나이티드 테라퓨틱스로부터 3억5000만달러에 PRV를 구매했다.

메지온은 유데나필에 대한 임상 3상 결과를 오는 11월 미국심장학회에서 공개한 뒤 올해 안에 판매허가(NDA) 신청을 할 계획이다. 업계 관계자는 “유데나필은 패스트트랙에 지정된 약물”이라며 “패스트트랙의 80% 이상이 우선심사를 받았기 때문에 유데나필도 우선심사 대상이 될 가능성이 있다”고 말했다.

임유 기자 freeu@hankyung.com