미국 소아신경학회에 참석한 정광일 바이오리더스 신약개발연구소 박사. 제공 바이오리더스
미국 소아신경학회에 참석한 정광일 바이오리더스 신약개발연구소 박사. 제공 바이오리더스
바이오리더스는 개발 중인 뒤센 근디스트로피(DMD) 치료제(BLS-M22)의 비임상 결과를 미국 소아신경학회(CNS)에서 발표했다고 28일 밝혔다.

매년 열리는 미국 소아신경학회는 아동과 청소년의 신경 및 신경발달 장애와 관련된 연구 결과물들을 공유하는 행사다. 뒤센 근디스트로피는 근육이 소실돼 대개 20세 이전에 사망에 이르는 유전성 희귀질환이다. 남아 약 3500명당 한 명꼴로 발병한다고 알려져 있으며, 현재까지 효과적인 치료제가 거의 없는 상황이다.

이번 비임상에는 뒤센 근디스트로피 연구에 주로 사용되는 근육 손상과 약화가 증가하는 쥐(마우스)를 이용했다. 실험 결과 BLS-M22를 투여 시 주목할 만한 근육의 증가와 운동성 향상 등의 결과가 확인됐다는 설명이다.

BLS-M22는 바이오리더스의 신약개발 기술 중 하나인 뮤코맥스를 적용한 치료제다. 프로바이오틱스 표면에 근육생성 억제 단백질인 마이오스타틴의 항원을 배치해 근육 손실을 보완하는 방식이다. 현재 삼성서울병원과 함께 임상 1상을 진행 중이다.

바이오리더스는 뮤코맥스 신약개발 플랫폼을 바탕으로 자궁경부전암치료제(BLS-M07)의 임상 2b상도 진행 중이다.

회사 관계자는 "BLS-M22는 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품으로 지정받았다"며 "국내 식품의약품안전처에서도 개발 단계 희귀의약품으로 지정돼 다양한 혜택이 따를 것"이라고 말했다.

한민수 한경닷컴 기자 hms@hankyung.com