국내에서 단백질 합성효소(ARS) 기반의 치료제 개발이 잇따르면서 관련 바이오기업들이 주목받고 있다.

'ARS 기반 치료제' 개발에 뛰어드는 바이오 기업
ARS는 인체에서 아미노산과 전달 리보핵산(tRNA)의 결합을 촉진해 단백질이 합성되는 것을 돕는 효소다. 1990년대 초 미국 스크립스연구소의 폴 쉬멜 교수가 ARS의 구조와 기능을 처음 밝혀냈다. 이후 김성훈 서울대 약대 교수가 쉬멜 교수와 공동 연구를 통해 ARS가 혈관신생을 억제하고 면역력을 높여 각종 질환을 치료할 뿐 아니라 인체 조직을 재생하는 효과가 있음을 규명했다. 이 같은 연구 성과를 바탕으로 두 교수는 여러 바이오기업의 연구개발에 참여했다. 그 중 큐비스트는 2014년 다국적 제약사 머크에 95억달러에 인수됐다.

국내 바이오기업 중 큐어바이오는 ARS를 이용해 탈모치료제와 신장암치료제를 개발하고 있다. 탈모치료제 ‘네오펩(Neopep) A1H’는 지난달 전임상을 시작했다. Neopep A1H는 모발의 성장과 유지에 핵심적인 역할을 하는 모발줄기세포와 모유도세포를 활성화한다. 회사 관계자는 “이 약물은 기존 탈모치료제와 달리 남성호르몬에 영향을 주지 않아 발기부전 등 부작용이 적다”고 말했다.

큐어바이오가 내년에 전임상을 시작할 신장암 치료제 ‘Neopep GT’는 인체의 면역세포 중 하나인 대식세포가 암세포를 파괴하기 위해 분비하는 GRS 단백질과 유사한 구조를 가지고 있다. GRS 단백질은 암세포 표면에 과다 발현되는 CDH6 단백질에 선택적으로 결합해 암세포를 죽인다.

인체의 면역체계와 같은 방식으로 암세포를 제거할 뿐 아니라 CDH6가 많이 생겨난 암세포에만 달라붙기 때문에 정상세포까지 죽이는 화학항암제보다 부작용이 현저히 적다는 게 회사 측 설명이다. 회사 관계자는 “자체 실험에서 기존 치료제인 수니티닙보다 항암효과가 우수하다는 것을 확인했다”며 “신장암 이외에 CDH6가 많이 발현되는 폐암, 간암, 난소암 등에도 적용할 수 있을 것”이라고 했다.

대웅제약은 ARS 기반의 폐섬유증 치료제 임상 1상을 하고 있다. JW바이오사이언스는 ARS를 활용해 패혈증을 진단하는 기술을 개발 중이다.

임유 기자 freeu@hankyung.com