GC녹십자셀은 개발 중인 키메릭 항원 수용체(CAR)-T 치료제의 동물실험 결과, 암세포의 100% 사멸 사례가 나왔다고 13일 밝혔다.

GC녹십자셀의 CAR-T 후보물질(MSLN-CAR-T)은 고형암을 대상으로 한다. 메소텔린이 표적이다. 연구진은 MSLN-CAR-T세포를 췌장에 암을 이식한 동소이식 췌장암 마우스모델에 복강주사와 정맥주사로 투여했다. 대조군은 모두 췌장암세포가 커졌지만 MSLN-CAR-T세포 1차 투여 후 80~90%의 항암효과를 보였고, 2차 투여 후에는 100% 사멸해 완전관해(CR)를 나타냈다.

반면 메소텔린이 발현하지 않는 동소이식 췌장암 마우스모델에서는 MSLN-CAR-T세포를 2회 투여해도 음성대조군과 동일하게 췌장암 세포가 커지는 것이 관찰됐다. 되었다. 이는 MSLN-CAR-T세포가 메소텔린에만 반응해 췌장암에 항암효과를 나타냈음을 의미한다는 설명이다.

회사 관계자는 "지금까지 CAR-T 치료제가 고형암에서 실패하는 원인 중 하나는 항원 특이성 문제였다"며 "MSLN-CAR-T세포는 완전관해를 통해 메소텔린만 특이적으로 표적했다는 것을 증명했다"고 말했다.

또 CAR-T를 고형암에 적용하기 어려웠던 것은 혈액암과 달리 고형암에서는 종양 주변 섬유조직과 종양미세환경에 의해 T세포의 종양 침투가 힘들었기 때문이다.

MSLN-CAR-T세포는 종양 부위로 이동과 침투에 성공해 췌장암 세포에 효과적으로 작용함을 증명했다고 회사 측은 전했다. 현재 12주가 지났음에도 여전히 100% 항암활성을 유지해 지속성도 보여주고 있다.

현재 미국에서 혈액암 관련 CAR-T 치료제 2개가 허가돼 판매되고 있다. 고형암 분야에서는 성과가 미진하다. 이에 GC녹십자셀은 MSLN-CAR-T가 미국 시장으로 바로 진출하는 데 경쟁력이 충분하다고 판단 중이다. 임상 1상을 미국에서 시행할 계획이다.

GC녹십자셀은 미국 진출을 위해 연초 캘리포니아에 미국법인 노바셀을 설립했다. 앞으로 북·남미 및 유럽 시장 진출이 가능한 협력사를 통해 기술수출이나 판권계약을 고려하고 있다.

이뮨셀엘씨도 미국을 노린다. 국내에서 시행한 임상 3상 결과과 10년간 5000명 이상의 투여를 통해 축적한 안전성 데이터를 활용할 방침이다.

이뮨셀엘씨는 2018년 간암 췌장암 교모세포종에 대해 미 식품의약국(FDA)의 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다. 이를 통해 미국 정부의 지원을 받고, 적응증 역시 현재 치료제가 없는 틈새시장을 공략한다는 전략이다.

이득주 GC녹십자셀 대표는"이뮨셀엘씨와 MSLN-CAR-T 두 가지로 미국에 진출해, K-바이오의 위상을 알리고 세계적인 종합 면역항암제 전문기업으로 도약하겠다"고 말했다.

한민수 한경닷컴 기자 hms@hankyung.com