김훈택 티움바이오 대표는 SK케미칼 시절 혈우병 치료제 ‘앱스틸라’를 기술수출한 경험이 있습니다. 티움바이오가 창립 후 빠른 성장을 거둔 배경이 여기에 있죠. 새로운 형태의 혈우병 치료제를 개발하는 것도 이 경험이 한 몫 했습니다. 혈우병 치료제는 이 회사의 신약후보물질(파이프라인) 중 유일한 바이오 신약입니다.

혈우병은 희귀질환입니다. 혈액응고인자가 부족해 지혈이 안되거나 오래 걸리는 출혈성 질환입니다. 1만명 당 한 명 정도가 걸리는 병으로 평생 관리가 필요하죠.

혈우병 치료제는 1세대부터 3세대까지 진화했습니다. 1세대 제품은 혈장 치료제 개념입니다.
1990년대 치료 방식입니다. 다만 다른 사람의 혈액을 통해 치료되다보니 바이러스 감염이 광범위하게 발생했습니다. 주로 C형 간염과 후천성 면역결핍증이 발생했죠.

2세대 제품은 재조합 단백질 기반의 치료제입니다. 티움바이오가 개발 중인 제품은 3세대 입니다. 유전자재조합 단백질 치료 방식입니다.

혈우병은 크게 두 종류로 나뉩니다. 고전적 혈우병으로 불리는 혈우병 A형 (VIII 인자 부족), 혈우병 B형 (IX 인자 부족) 등입니다. A형 혈우병이 약 80%, B형 혈우병이 약 20%를 차지하고 있습니다. 이들 혈우병 환자 중 약 20%는 혈우병치료제에 대한 중화항체 발생으로 인해 기존 치료제로는 피가 지혈되지 않는 사람이 있습니다. 이들은 활성형 FVII을 우회인자로 사용하여 치료하는 방법이 시도되고 있습니다.

작년 기준 시장 규모는 A형 혈우병 치료제가 6조2000억원 B형이 1조7000억원, 혈우병 치료제 중화항체를 보유한 사람의 치료제 시장이 1조8000억원가량됩니다.

티움의 TU7710은 우회인자 치료 방식입니다. 기존 혈우병 치료제에 내성이 생겨 더 이상 해당 치료제를 사용할 수 없는 환자에 사용됩니다. 결핍된 혈액응고인자를 주사하는 방식과 차이를 보이는 겁니다.

즉 작년 기준 1조8000억원 규모의 시장에 도전장을 내민 것입니다. 대표적 치료제는 노보노디스크의 노보세븐이 있습니다. 단점은 지속시간이 짧아(반감기 2시간 30분) 주사를 자주 투여해야 합니다. 가격도 비쌉니다. 8번 정도를 맞는데, 2만8000 달러가 듭니다. 유럽 기준으로요. 미국의 경우 13만 달러가 듭니다.

티움바이오의 혈우병 치료제는 2~3번 정도만 맞으면 된다고 합니다. 김 대표는 “쥐를 대상으로한 동물실험에서 반감기는 경쟁 제품 대비 3배 이상 지속되는 것으로 나타났다”며 “면역 원성도 낮게 나와 안정성도 높다”고 말했습니다.

반감기가 높은 이유는 플랫폼 기술의 일종인 트랜스페린 융합 유전자 재조합기술을 적용했기 때문입니다. 이를 통해 우회인자 치료제(FVII)뿐 아니라 B형 혈우병 치료제(FIX), 새로운 기전의 A형 혈우병 치료제(FVIII) 등으로 파이프라인을 확장하고 있습니다.

트랜스페린은 혈액에 많이 존재하는 단백질입니다. 트랜스페린 수용체를 약물에 붙인다고 보면 됩니다. 이 과정에서 트랜스페린이 재활용 (recycling)돼 반감기가 증가한다고 합니다.

혈우병 치료제 TU7710은 내년부터 1상 임상을 시작합니다. 호주에서 시작할 예정입니다. 희귀병 치료제로 신청하는 방안도 고려 중입니다. 현재는 전임상을 끝내고 임상 시료를 만들고 있습니다.

티움바이오는 ‘5·5·5’ 전략을 향후 기업 목표로 잡고 있습니다. 5년 이내에 다섯 개의 기술이전과 다섯 개의 파이프라인을 글로벌 시장에서 임상을 한다는 겁니다.

다만 상장 후 주가가 오르지 못한 데다 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 이후 주가 상승폭이 적어 주가 상승 동력이 얼마나 있는지에 대해 의구심을 제기하는 목소리도 나옵니다. 상장 전에 이 회사에 투자한 한국투자파트너스의 지분 15.5%도 남아있습니다. 자궁내막증 치료제의 기술이전 전엔 특별한 호재도 보이지 않습니다.

좋은 회사인 것은 맞지만 투자 관점에서는 중장기 투자가 필요하다는 얘기도 나옵니다.

김우섭 기자 duter@hankyung.com