헬릭스미스는 일부 연구개발 과제를 떼내 자회사인 뉴로마이언과 카텍셀을 설립했다고 14일 밝혔다.

뉴로마이언은 주로 아데노 부속 바이러스(AAV)를 전달체(백터)로 사용해 유전자치료제를 개발한다. 카텍셀은 '키메라 항원 수용체(CAR)-T'를 사용해 고형암을 대상으로 항암 신약을 개발한다. 양사 모두 헬릭스미스가 특허를 현물 출자하는 형태로 설립됐다. 양사의 후보물질은 모두 비임상 단계지만 자금을 마련하면 3년 내에 다수의 임상을 추진할 수 있다고 회사 측은 전했다.

뉴로마이언은 주요 신경근육 퇴행질환을 대상으로 AAV 유전자치료제를 연구개발한다. AAV는 인체에서 안정적으로 장기간 유전자를 발현하는 데 유용한 유전자전달체다. 여러 종류의 AAV가 있어 유전자를 특정 장기에 전달할 수 있다는 장점도 있다는 설명이다.

개발 중인 'NM301'은 간세포성장인자(HGF) 유전자를 발현하는 AAV 유전자치료제다. 중추신경을 표적해 신경 퇴행을 막을 뿐 아니라 재생 작용을 통해 퇴행질환의 증상을 완화시킬 수 있다. 주요 표적 질환으로 근위축성 측삭경화증(ALS), 다발성경화증(MS), 뒤센근이영양증(DMD) 등을 선정했다. 현재 비임상 시험을 진행 중이며, 2022년 말 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험을 신청하는 것이 목표다.

카텍셀은 고형암을 대상으로 CAR-T 치료제를 연구개발한다. CAR-T는 바이러스 벡터를 사용해 일반적인 T세포를 조작, 암세포를 파괴할 수 있는 특별한 T세포로 만든 것이다.

지금까지 개발된 CAR-T 치료제는 대부분 혈액암을 대상으로 한다. 카텍셀은 차세대 CAR-T 기술인 'CAR-T 2.0'을 개발해, 주로 고형암을 표적으로 신약을 개발하고 있다. 카텍셀이 개발한 기술들은 암세포를 인지하는 CAR 유전자는 물론, 고형암 특유의 방어망을 뚫을 수 있는 유전자를 함께 넣어 CAR-T의 항암 기능을 강화했다. 다수의 후보물질을 보유하고 있고, 2022년 상반기 첫 임상시험을 시작으로 매년 1~2개의 임상시험을 진행할 예정이다.

김선영 헬릭스미스 대표는 "이번 스핀오프를 통해 외부 자금을 유치해 AAV와 CAR-T 후보물질 개발에 속도를 내고자 한다"며 "이는 자회사는 물론 모회사인 헬릭스미스의 가치를 크게 증대시키는 데 기여할 것"이라고 말했다.

한민수 기자 hms@hankyung.com