헬릭스미스는 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1·2a상에서 첫 환자에 대한 투약을 실시했다고 22일 밝혔다.

엔젠시스는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA 기반 유전자치료제다. 플라스미드로 불리는 DNA 분자에 특정 단백질을 생산할 수 있는 유전자를 삽입해 약물을 전달한다.

이번 임상은 총 12명의 CMT 환자를 대상으로 한다. 안전성과 내약성을 평가한다. 말초신경 손상으로 근위축이 일어난 환자의 다리 근육에 엔젠시스를 주사하는 방법으로 진행된다.

CMT는 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. 희귀질환 중에서는 환자 수가 가장 많은 것으로 보고돼 있다. 하지만 세계적으로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 치료제는 없는 상황이다.

헬릭스미스는 국내 임상에서 긍정적인 결과가 나오면 미국과 유럽 등 글로벌 임상시험을 실시한다는 계획이다.

김선영 헬릭스미스 대표는 “엔젠시스는 FDA로부터 당뇨병성 신경병증(DPN)과 근위축성 측삭경화증(ALS)에 대해 안전성과 유효성을 인정받은 만큼, CMT 환자에서도 긍정적인 결과를 낼 것으로 기대한다”고 말했다.

김예나 기자 yena@hankyung.com