[코스피] SK바이오팜, 뇌질환 신약 개발…신약 2개 FDA 판매 허가 획득

SK바이오팜이 국내 제약업계를 놀랍게 할 만한 신약 개발 성과를 잇따라 낸 것은 수준 높은 연구역량 덕분이다. SK바이오팜은 독보적인 약물 설계 기술을 갖고 있다.

SK바이오팜은 1993년 SK그룹 성장동력 발굴을 위해 신약 연구개발을 시작했다. 3년 뒤인 1996년 미국 식품의약국(FDA)로부터 신약후보물질의 임상시험 승인(IND)을 받으면서 놀라운 성과의 기틀을 마련했다. 이후 미충족 수요가 높은 질환군을 대상으로 치료제 개발에 투자를 집중했다. 미국 FDA 신약판매허가를 받은 혁신 신약과 높은 잠재성을 지닌 중추신경계 및 항암 분야 신약 연구 개발을 중심적으로 진행하고 있다.

SK바이오팜은 지난 7월 2일 유가증권시장에 상장했다. 앞으로 글로벌 시장에서 신약 상업화 성과를 통해 신약 개발, 생산, 판매까지 모든 밸류체인을 가진 글로벌 종합 제약사(FIPCO)로 도약하는 게 목표다.

SK바이오팜은 글로벌 신약 개발과 상업화를 위해 한국, 미국, 중국 등 3개 나라에서 법인을 운영하고 있다. 경기 성남 판교테크노밸리의 연구소에서는 혁신 신약 개발을 위한 기초 연구를 수행하고 있다. 미국 뉴저지의 현지법인인 SK라이프사이언스에서는 글로벌 임상개발과 마케팅을 직접 수행하고 있다. 중국 상하이 법인 SK바이오팜테크에서는 현지 사업 기회를 개발하기 위해 노력하고 있다.

발작 치료제 ‘세노바메이트’, 미국 시장 진출

SK바이오팜은 FDA 승인을 받은 혁신신약을 2개 보유한 국내에 하나뿐인 회사다. 세노바메이트와 솔리암페톨이 그 주인공이다. SK바이오팜은 중추 신경계 관련 질환 치료제를 개발하기 위해 연구를 집중해왔다. 이들 분야에서 차별화된 후보물질(파이프라인)도 구축했다.

뇌질환 치료제 개발로 축적된 뇌혈관장벽(BBB) 투과에 특화된 의약화학 역량을 바탕으로 항암 치료제도 개발하고 있다. BBB는 특정한 물질이 혈관에서 뇌신경조직으로 들어가는 것을 막는 장막이다. 뇌혈관 치료제를 개발하는 대다수 기업은 BBB를 통과해 약물을 전달하는 것을 목표로 삼고 있다.

SK바이오팜이 독자 개발한 혁신 신약 세노바메이트(미국 제품명 엑스코프리)는 지난해 11월 미국 FDA로부터 성인 대상 부분 발작 치료제로 시판허가를 받았다. SK바이오팜은 신약 후보물질 발굴부터 임상 개발, 판매 허가 신청까지 모든 과정을 독자적으로 진행했다. 개발된 치료제는 국내서 세노바메이트가 처음이다. SK바이오팜의 미국 법인인 SK라이프사이언스가 세노바메이트의 마케팅과 판매를 직접 맡았다. 올해 5월 미국에 출시했다.

지난해 2월에는 유럽 내 상업화를 위해 스위스 아벨테라퓨틱스와 5억 달러 규모 기술 수출 계약을 체결했다. 아벨테라퓨틱스는 올해 3월 유럽의약청 (EMA)에 세노바메이트의 신약 판매를 허가해달라는 신청서를 제출했다. EMA 산하 약물사용자문위 원회에서 허가를 위한 검토 절차를 진행하고 있다. EMA로부터 시판 허가를 받으면 영국, 독일, 프랑스, 스위스 등 유럽 32개국 나라에서 판매할 계획이다.

SK바이오팜은 세계 최대 제약시장인 미국에서는 임상 개발부터 허가신청까지 모든 과정을 독자적으로 수행해 수익을 극대화했다. 반면 유럽에서는 시장 특성을 고려해 현지에 거점을 둔 파트너사 아벨테라퓨틱스와 제휴하는 전략을 택했다. 아시아 지역은 허가 전략을 수립하기 위해 적극적으로 검토하고 있다.

세노바메이트는 올해 2월 대한민국신약개발대상에 선정됐다. 조정우 사장은 신약 개발 공로를 인정받아 올해 4월 과학기술훈장 혁신장을 수상했다. 과학기술훈장 혁신장은 국내 과학기술발전에 기여한 공적이 뚜렷한 사람에게 수여하는 상이다. 과학기술인에게는 최고 영예로 꼽힌다.

수면장애 치료 신약 ‘솔리암페톨’

SK바이오팜의 수면장애 치료 신약 솔리암페톨은 혁신 신약으로 새로운 장을 열었다. SK바이오팜은 수면장애 치료 신약 후보물질인 솔리암페톨(미국 제품명 수노시)을 발굴해 임상 1상 시험을 끝낸 뒤 기술 수출했다. 재즈파마슈티컬스는 이후 개발 과정을 담당해 지난해 3월 미국 FDA로부터 솔리암페톨 허가를 받았다. 기면증 및 수면무호흡증으로 인한 주간 졸림증을 겪는 성인 환자의 각성 상태를 개선하는 치료제다.

지난해 7월부터 재즈파마슈티컬스는 미국 내 판매를 시작했다. 올해 1월 유럽에서 신약판매허가를 받고 독일을 시작으로 2021년까지 프랑스와 영국에 솔리암페톨을 순차적으로 출시하는 계획을 갖고 있다.

재즈파마슈티컬스와 SK바이오팜이 맺은 판매 라이선스 계약에 따라 SK바이오팜은 한·중·일 등 아시아 12개국 판권을 보유하고 있다. 앞으로 아시아 지역 상업화에 착수할 계획이다.
SK바이오팜은 성인 뇌전증 환자의 부분발작 치료제로 미국에서 판매하고 있는 세노바메이트의 환자군을 확대할 계획이다. 1차성 전신 강직 간대발작을 호소하는 뇌전증 환자 치료제로 쓰기 위한 임상 3상 시험을 하고 있다. 부분 발작뿐 아니라 전신발작 환자 치료에도 사용할 수 있게 되면 그만큼 치료제를 쓸 수 있는 환자군이 확대된다.

뇌질환 치료제를 위한 최적의 플랫폼 도입

SK바이오팜은 아이들 희귀 뇌전증으로 꼽히는 레녹스가스토증후군 치료제 카리스바메이트도 개발하고 있다. 안전성 등을 평가하는 임상 1·2상 단 계다. 희귀 신경계 질환 치료제인 렐레노프라이드는 임상 2상 단계다. 집중력 장애를 치료하는 후보 물질 ‘SKL13865’는 임상 1상 시험을 진행하고 있다. 조현병 치료 후보물질 ‘SKL20540’, 조울증 치료 후보물질 ‘SKL-PSY’, 뇌전증 치료 후보물질 ‘SKL24741’도 임상 1상 시험을 진행하고 있다.

SK바이오팜은 20여 년간 축적해 온 신약 연구 데이터가 담긴 연구 개발 통합시스템 ‘SKBP 디스커버리 포털’을 활용해 SK바이오팜 연구원들이 신약 개발에 필요한 정보를 수집하고 있다.

이처럼 방대한 연구 데이터와 연구원들의 실제 연구 경험을 바탕으로 개발된 ‘인공지능(AI) 기반 약물설계 플랫폼’도 신약 개발 과정에 도입했다. 신규 화합물을 설계한 뒤 약효와 부작용을 예측해 보는 효율적인 방법으로 최적의 신약 후보물질을 찾아내고 있다. SK바이오팜은 이런 플랫폼을 통해 신약 개발 기간과 비용을 단축시킬 수 있을 것으로 기대하고 있다.

SK바이오팜이 가지고 있는 중추신경계 특화 화합물 라이브러리도 신약 개발에 활용된다. SK바이오팜은 뇌혈관장벽을 잘 통과하는 약물을 개발하는 기술을 핵심 역량으로 보유하고 있다. 이를 기반으로 중추 신경계에 특화된 방대한 화합물 라이브러리를 구축해 다양한 뇌질환 치료제를 개발하고 있다.