[코스닥] 메디포스트, 국내 줄기세포 치료제 시장 선도기업…美·日서 임상

제대혈 추출부터 가공, 냉동보관, 이식에 이르기까지 최적의 시스템을 구축한 메디포스트의 ‘셀트리’ 제대혈은행. 메디포스트는 본사 지하의 저온 질소탱크에 고객의 제대혈을 보관, 관리하고 있다.

메디포스트는 2000년 6월 26일 당시 삼성서울병원 교수였던 양윤선 대표가 세운 국내 바이오벤처 1세대 기업이다. 2005년 코스닥 시장에 상장했다. 2014년 판교 테크노밸리로 본사를 옮겼다. 주요 사업은 제대혈 보관 사업, 줄기세포치료제 개발, 건강 기능식품 판매 등이다. 세계 최초 동종제대혈유래 줄기세포치료제인 카티스템을 필두로 치료제 개발에 기업 역량을 집중하고 있다.

‘블록버스터 의약품’ 카티스템, 미국과 일본에서 임상시험 중

무릎골관절염치료제 카티스템은 2012년 식품의 약품안전처로부터 품목허가를 획득한 뒤 5년 장기 유효성 평가(2016년), 의약품 재심사(2019년) 등을 통과했다. 지난해 매출 159억 원을 기록한 블록 버스터 의약품이다. 출시 후 8년 간 누적 판매량은 1만7000바이알을 넘겼다.

국내에서의 성공적인 상업화 경험을 바탕으로 미국과 일본에서 임상시험을 진행하고 있다. 일본에서는 지난해 12월 HTO(휜다리교정술)를 병행하는 임상 2상 시험을 승인받았다. 올해는 카티스템 단독 시술로 임상 3상을 신청할 계획이다. 미국에서는 2018년 임상 1·2a상이 끝났다.

카티스템의 작용 기전은 퇴행성 관절염 등으로 인 해 손상된 연골병변의 미세환경이 동종 제대혈유래 중간엽줄기세포를 자극해 연골분화 촉진, 염증 완화, 연골세포 사멸 억제 등의 복합적인 작용효과로 손상된 연골이 재생되는 것으로 이해되고 있다. 임상시험에서 98%의 환자에게서 뚜렷한 개선 효과를 확인했다. 연골결손 크기나 나이와도 상관없이 폭넒은 연골 재생 효과를 보였다.

희귀의약품 시장 공략

메디포스트는 기관지폐이형성증치료제 뉴모스템, 알츠하이머병 치료제 뉴로스템, 주사형 무릎 골관 절염치료제(SMUP-IA-01) 등을 개발하고 있다. 뉴모스템은 산소요법을 받은 미숙아에게 주로 발병하는 기관지폐이형성증 치료제다. 뚜렷한 치료법이 없는 질환이다.

미국과 유럽으로부터 각각 2013년과 2014년 희귀의약품 지정을 받은데 이어 지난해 미국 식품의약국(FDA) 신속허가 프로그램 중 하나인 패스트트랙으로 지정됐다. 국내에서는 임상 2상을 진행하고 있다. 미국에서는 지난해 임상 1·2상을 종료했다. 뉴로스템은 7월 1·2a상 결과를 발표했다. SMUP-IA-01은 올해 말까지 임상 1상 시험을 종료하는 게 목표다.

메디포스트는 올해 기존 연구부서의 팀 명칭을 연구 주제에 맞게 세포특성연구팀, 치매연구팀, 관절 염연구팀 등으로 재편하고 면역세포연구팀을 신설하는 등 20주년을 맞아 미래성장동력을 재점검하고 있다. 제대혈에 들어있는 T세포 등을 면역세포 치료제 원료로 사용하기 위한 연구를 하고 있다. 이를 이용하면 타사에서 개발하는 항암면역세포치료제 원료를 공급하거나 조절T세포를 사용한 자가세포면역치료제 원료로 사용하는 것이 가능하다. 제대혈에서 얻은 세포는 질병이 생긴 뒤 얻은 세포보다 배양이 잘되고 면역조절기능도 뛰어난 것으로 알려졌다.

첨단재생바이오법 시행으로 줄기세포치료제 개발의 다양한 기회 열려

8월 말부터 첨단재생바이오법(첨생법)이 시행되면서 메디포스트를 비롯한 줄기세포치료제 개발 기업에 대한 기대감은 커지고 있다. 첨생법은 희귀난치성 질환자에게 새 치료 기회를 제공하고 첨단재생의료와 첨단바이오의약품에 대한 전주기 안전관리 체계 및 기술 발전의 토대를 마련하는 것을 목표로 하고 있다. 국가 책임하에 임상 연구가 활발해져 좀 더 폭넓은 질환에 대한 바이오의약품 개발 기회가 열릴 것으로 기대된다. 맞춤형 심사, 우선 심사, 조건부 허가 등 첨단바이오의약품에 대한 신속처리 제도를 통해 의약품 개발 기간도 단축될 것으로 예상된다.

메디포스트는 개발 중인 줄기세포치료제가 신속허가 대상으로 지정될 수 있도록 관련 기준을 점검하고 신설 예정인 인체세포관리업 허가를 준비해 냉동제대혈의 활용 범위도 확대해 나갈 계획이다.