헬릭스미스는 유전자치료제 산업에서 핵심적으로 사용되는 전달체 중 하나인 재조합 아데노부속바이러스(AAV)의 생산에 필요한 각종 기술들을 개발했다고 23일 밝혔다.

이를 통해 미국 임상시험에 필수적인 AAV 생산에 대한 준비 작업을 본격화한다는 설명이다.

이번에 개발된 기술은 생산량을 최대화할 수 있는 바이러스 보관 및 접종, 배지 선정 및 다양한 배양 조건, 생산규모 확대(스케일업)가 가능한 정제공정, 품질 분석 등이다. 공정 개발에서부터 대량생산 조건, 제품의 품질분석에 이르는 모든 단계의 기술들을 자체 개발했다고 회사 측은 전했다.

AAV는 인체에서 안정적으로 장기간 유전자를 발현하는 데 유용한 유전자 전달체(벡터)다. 사람세포(HEK293) 또는 곤충세포(Sf9)에서 만들어진다. 헬릭스미스는 2개 세포 모두에서 생산기술을 개발했다.

현재까지 미국과 유럽에서 판매허가를 받아 시장에 진입한 유전자세포치료제는 9개다. 이 중 1개를 제외한 모든 제품은 AAV와 레트로바이러스를 이용한 유전자세포치료제다.

헬릭스미스는 엔젠시스(VM202)의 임상 진행에서 가장 큰 걸림돌은 공정개발이었다고 했다. 항체 의약품과 같이 성숙한 분야의 제품들은 표준화가 돼 있지만, 유전자치료제는 생산방법이 표준화되지 않아 생산 자체가 임상시험의 진입장벽으로 작용했다는 것이다.

개발업체가 공정 생산 분석 기술을 갖고 있지 않으면 외부에 위탁해야 하는데, 이 경우 비용이 커지고 시간이 길어진다고 했다. 특히 임상 3상용 의약품은 상용화 생산을 전제로 하기 때문에 미 식품의약국(FDA)의 기준이 까다로워진다.

이번 AAV 공정기술 개발로 헬릭스미스는 AAV 치료제 생산 및 미국 임상시험 준비를 가속화할 수 있게 됐다고 했다.

헬릭스미스의 AAV 유전자치료제 개발은 자회사와의 역할 분담을 통해 진행되고 있다. 유효성과 MOA(약물 작용 원리) 연구는 자회사인 뉴로마이언이 하고, 헬릭스미스는 공정개발 생산 품질분석 임상시험을 기술적으로 지원한다. 뉴로마이언은 여러 종류의 신경근육질환을 대상으로 AAV 유전자치료제를 개발하고 있다.

한민수 기자 hms@hankyung.com