[코스닥] 앱클론, CAR-T 등 세포치료제·항체 신약 개발

앱클론은 코로나19를 무력화할 수 있는 항체치료제 후보물질도 발굴했다.

앱클론은 CAR-T세포 치료제 플랫폼인 NEST(Novel Epitope Screening Technology)와 AffiMab(Affibody-fused Bispecific Antibody) 플랫폼 등 3개의 플랫폼 기술을 보유하고 있다. 앱클론의 신약 후보물질은 이 같은 플랫폼 기술이 적용되고 있다.

CAR-T 세포 치료제 플랫폼에서 신약 도출

AT101, AT501은 CAR-T세포 치료제 플랫폼으로부터 도출된 신약 후보물질이다. AT101은 B세 포 유래 혈액암(림프종, 백혈병) 치료를 목적으로 개발되고 있다. 혈액암을 유발하는 질환단백질 CD19를 타깃팅한다. 기존 CD19 타깃 CAR-T 세포치료제인 킴리아와 예스카타는 마우스에서 유래한 FMC63이라는 항체를 사용하는 반면 AT101은 앱클론이 자체 개발한 인간화 항체를 사용한다. 면역원성이 감소돼 치료효과의 개선이 기대된다는 게 회사 측 설명이다.

AT501은 난소암 치료를 목적으로 개발되고 있는 CAR-T세포 치료제다. 질환단백질 HER2를 타깃팅한다. 특히 AT501은 앱클론의 차세대 CAR-T 기술인 zCAR-T가 적용된 치료제다. zCAR-T 기술은 사이토카인 폭풍 등 기존 CAR-T세포 치료제의 단점을 극복하기 위해 앱클론이 독자 개발한 기술이다. CAR-T세포와 암세포 사이를 이어주는 접합 물질의 농도를 조절한다. CAR-T세포의 활성화 정도를 조절하여 사이토카인 폭풍을 사전에 예방할 수 있다.

AC101은 유방암, 위암 치료 목적이다. NEST 플랫폼으로부터 도출된 단클론 항체치료제다. 질환 단백질 HER2를 타깃팅한다. AC101은 중국 상하이 헨리우스 바이오텍에 기술이전된 신약 후보물질이다. 허셉틴과 퍼제타 병용요법과 비교하면 유방암, 위암 동물 모델에서 우수한 항암효과를 보였다. 현재 중국 임상 1상 진행 중이다. 임상 2상부터는 글로벌 임상 및 병용투여 형태로 확대될 가능성이 높다. 궁극적으로는 블록버스터 바이오의약품인 퍼제타를 대체할 치료제로 개발되고 있다.

앱클론은 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19)를 무력화할 수 있는 항체치료제 후보물질을 발굴했다. NEST 플랫폼도 사용된다. 오픈 이노베이션 전략으로 대형 제약·바이오기업들과 컨소시엄을 구성해 공동연구를 진행 중이다.

사이토카인 폭풍 질환에 폭넓게 적용되는 치료제

AM201은 AffiMab 플랫폼으로부터 도출된 류머티즘 관절염(자가면역질환의 일종) 이중항체 치료제다. 류머티즘 관절염을 유발하는 질환단백질 TNFα와 IL-6를 동시에 타깃팅한다. 원숭이 동물 실험에서 류머티즘 관절염 치료 효과를 입증했다. AM201은 사이토카인 폭풍을 동반하는 질환에 대해서 폭넓게 적용할 수 있다. 다양한 적응증에 확장 가능한 이점이 있다는 얘기다.

AM105는 대장암 치료를 목적으로 AffiMab 플랫폼으로부터 도출된 이중항체 치료제다. 면역세포표면에 존재하는 CD137(4-1BB)과 질환단백질 EGFR을 동시에 타깃팅한다. 암세포에 특이적으로 면역세포를 활성화시킴으로써 독성을 최소화한 면역항암제다. 타깃팅하는 질환단백질을 HER2, 메소텔린 등으로 변경 가능하기 때문에 다양한 질환에 적용이 가능하다는 게 회사 측 설명이다.

앱클론 관계자는 “이중항체를 기반으로 한 면역항암제 플랫폼으로서의 가능성이 있다”고 했다. 앱클론은 CAR-T세포치료제 임상을 앞두고 마지막 박차를 가하고 있다. 기존의 전임상 단계에 초점이 맞춰졌던 연구개발 단계가 임상 단계까지 확장됐다.