[코스닥] 티움바이오, 희귀 난치성 질환 치료 신약 개발

수요에 비해 규모가 크고 수익성이 높은 희귀질환 치료제 시장을 공략해 신약 개발 중인 티움바이오.

김훈택 티움바이오 대표 및 연구진들은 SK케미칼 재직 시 바이오신약으로는 국내 최초로 미국 식품의약국(FDA) 및 유럽의약품청(EMA)의 승인을 받은 혈우병 치료제 ‘앱스틸라’의 후보물질(파이프라인)을 개발했다. 티움바이오 설립 후 3년 만에 2건의 기술이전 계약을 체결하고 기술성 평가를 통과해 2019년 11월 코스닥 시장에 상장했다.

티움바이오는 검증된 연구개발 역량 및 신약창출시스템을 기반으로 경쟁 우위 및 신약 개발 성공률이 높은 희귀 난치성 질환에 집중하고 있다. 자궁내막증 치료제, 면역항암제, 혈우병 치료제 및 섬유증 치료제 파이프라인을 보유하고 있다. 최근 개발 중인 비알코올성 지방간염(NASH) 치료제 후보물질 ‘TU5113(NCE406)’이 중소벤처 기업부 주관의 ‘2020 BIG3 분야 중소벤처기업 혁신성장지원’ 과제에 선정돼 신규 파이프라인을 확장하고 있다.

비알코올성 지방간염 치료제 개발 박차

이번 ‘혁신성장지원’ 과제의 목표는 성장잠재력을 보유한 기업을 대상으로 신속한 성과 창출이 가능하도록 지원하는 것이다. 분야별 전문가와 국민참여단이 기술성, 성장 잠재력 및 혁신성 등을 평가해 지원기업을 선정했다. 티움바이오는 과제 수행을 통해 2년 간 약 6억5000만 원의 연구비를 지원받아 NASH 치료제 개발에 박차를 가하고 있다.

NASH는 지방간 상태에서 섬유화가 진행되는 질병으로 간섬유화, 간경변, 간세포암종 등을 초래할 수 있다. 음주가 지방간의 원인이 아닌 경우 이를 비알콜성 지방간질환(NAFLD)이라고 하며, 일반인의 20~30%가 NAFLD 상태지만 별다를 징후가 없어 이를 인지하지 못하는 경우가 대부분이다.

NAFLD의 다음 단계인 NASH 환자 중 약 20%는 간경변으로 발전하며 이후 간암으로 진행될 가능성이 매우 높아 NASH 단계에서 치료의 중요성이 높아지고 있다. 현재 NASH는 FDA 승인을 받은 치료제가 없다. 간 이식 수술의 주요 원인으로 주목받고 있기 때문에 의학적 미충족 수요가 매우 높아 FDA는 NASH를 신속승인 대상으로 지정한 바 있다.

티움바이오는 TU5113의 약효 및 독성 자료를 추가적으로 확보한 후 조기 기술이전 또는 협력기관과의 공동개발을 목표로 하고 있다. 섬유증 치료제의 잠재력에 지속적인 관심을 갖고 연구개발에 주력해온 결과, 2019년에 섬유증의 주요인자인 티지에프 베타(TGF-ß)를 저해하는 기전의 특발성폐섬유증(IPF) 치료제 후보물질을 이탈리아 제약사 키에지에 기술이전했다.

NASH 파이프라인은 시장의 잠재력은 큰 반면 아직 승인받은 치료제가 없어서 시장가치가 매우 높게 평가되고 있다. 이와 같은 이유로 글로벌 제약업체들은 NASH 파이프라인 확보에 매진하고 있는 상황이며 길리어드, 노바티스, 화이자 등의 글로벌 제약사가 보유한 NASH 치료제 후보물질은 모두 기술이전을 통해 확보한 파이프라인들이다.

자궁내막증 치료제 유럽 임상 예정

티움바이오의 파이프라인 중 가장 개발 단계가 앞선 파이프라인은 자궁내막증 치료제 ‘TU2670’이다. 지난달 17일 TU2670의 유럽 임상 2a상을 우크라이나의 임상승인기관인 SEC에 신청했다. 이후 러시아, 이탈리아, 폴란드, 체코에 순차적으로 신청할 예정이다. 임상시험기관들의 임상시험 참여 관심도, 이전 유사 임상 참여 경험, 국가별 환자 등록율 등을 다수 전문가들과 사전 조사해 다국가임상을 진행하기로 결정했다.

티움바이오 관계자는 “코로나19의 영향으로 임상 시험의 환자 모집에 어려움이 있을 것으로 예상돼 글로벌 임상시험수탁기관(CRO)인 아이큐비아의 조언을 받아 환자 모집이 쉬운 국가를 시작으로 다국가 임상시험을 신청하기로 결정했다”고 설명했다. 임상시험 환자의 등록 부진은 임상을 지연시키는 중요한 원인이므로 임상시험 대상자 등록 계획을 수립하는 것은 성공적인 임상 진행을 위해 필수적인 요소라는 것이 관련 전문가들의 의견이다.

티움바이오는 TU2670의 임상 2a상에서 80명의 자궁내막증 여성 환자들을 대상으로 유럽 내 5개국 총 40개의 임상시험기관에서 자궁내막증에 대한 약효를 검증할 예정이다. TU2670의 반복 경구 투여에 대한 안전성, 약동학, 약력학을 확인할 계획이다. 자궁내막증은 자궁 이외의 부위에 자궁내막이 존재해 심각한 만성 통증을 일으키는 질병이다. 전체 가임기 여성의 약 10% 수준에서 발병하며 환자 수는 계속 늘고 있다. 또한 난임, 불임의 주요 원인일 뿐만 아니라 여성의 삶의 질을 떨어뜨려 효과적이면서 안전한 치료제에 대한 수요가 높다.

생식샘 자극 호르몬 방출 호르몬 작용제 기전의 치료제로는 다국적제약사 애브비의 ‘엘라골릭스’가 혁신 신약 치료제로 허가받았다. TU2670은 국내 임상 1상 및 유럽 임상 1b상을 통해 엘라골릭스 대비 우수한 안전성 및 내약성을 확인했다. 하루 1회 복용하는 제형으로 개발해 환자 편의성을 더욱 높일 수 있을 것으로 기대된다.

혈우병 신약 임상 성공 시 시장 재편 가능

티움바이오는 차세대 혈우병 우회인자 신약후보물질인 ‘TU7710’의 임상시험을 위해 FDA의 의약품 제조 및 품질관리기준에 부합하는 생산설비를 갖춘 미국 써모피셔사이언티픽 그룹과 임상 시료를 생산 중이다.

TU7710은 티움바이오가 보유한 유전자재조합 단백질치료제 기술로 개발된 바이오 신약 후보물질이다. 활성화된 혈액응고인자 7번에 최적화된 링커와 트랜스페린을 유전자재조합으로 융합시켜 개발하고 있다.