[코스닥] 펩트론, 펩타이드 기반 약효지속성 높인 신약 개발

펩트론은 2018년 4월 자체적으로 임상 시료를 생산할 수 있는 펩트론 오송 바이오파크를 준공했다.

펩트론은 장기지속형 플랫폼 기술인 스마트데포(Smart Depot)기술을 응용한 항체 발굴 기술 펩젠(PEPGEN)을 바탕으로 췌장암, 유방암, 난소암, 폐암 등에서 과발현하는 대표적인 암 표적 물질을 개발하고 있다. 또 뮤신1(MUC1)을 타깃으로 하는 항체와 표적 항암 항체 ‘PAb001’, 면역항암 CAR-T 유전자치료제 등을 개발 중이다.

펩트론은 PAb001 항체가 암 조직에서만 과발현하는 뮤신1에 특이적으로 결합함을 검증했다. 이를 통해 PAb001 항체가 여러 동물 모델에서 높은 효능을 보이는 동시에 독성 연구에서 상대적으로 안정한 프로파일을 보이는 것을 확인했다. 이렇게 개발한 PAb001-ADC 항체 신약은 넓은 치료 범위를 보여 개발 성공 가능성을 높이고 있다.

반응률 100% ‘꿈의 항암제’에 도전

펩트론은 후보물질(파이프라인)의 다양성 및 항체 신약의 개발 성공 가능성을 높이기 위한 전략으로 고형암 타깃의 면역항암 CAR-T 유전자치료제에 도전하고 있다. CAR-T 세포를 이용한 면역항 암 유전자치료제는 현재 전 세계적으로 약 1050여 건 이상의 임상이 진행 중이다. 최근 여러 건의 다발성 골수종 임상 결과에서 약 88~100%의 반응률(ORR)을 보여 ‘꿈의 항암제’ 혹은 ‘암세포 연쇄살인마’로 각광받고 있다.

펩트론은 개발 중인 CAR-T 치료제가 암세포에서의 뮤신1 발현율에 따라 CAR-T의 효능이 통계적으로 매우 높은 상관관계를 보이는 것을 확인했다. 이로써 CAR-T 치료제의 효능을 예측할 수 있는 토대를 마련했다. 또한 이미 출시된 길리어드의 예스카타, 노바티스의 킴리아에서 사용된 CD19 CAR-T와 유사한 수준의 IFN-r, 그랜자임(granzyme) 등을 분비하는 것을 확인했다.

CAR-T 치료제 시장, 가파른 성장 전망

맥킨지의 2019년 시장보고서에 따르면 CAR-T 치료제 시장의 연평균 성장률은 2024년까지 약 63% 증가하는 10조 원 규모로 추정된다. 항암제 시장에서 가장 가파른 성장율을 보이는 분야다. 이런 높은 효능 및 시장성으로 인해 글로벌 거대 제약사인 화이자는 알로진 테라퓨틱스의 지분 25%를 인수했고, 길리어드는 카이트파마를 118억 달러에, 세엘진은 주노테라퓨틱스를 80억 달러에 인수했다. 기반 기술을 가진 바이오 기업을 인수하는 방식으로 CAR-T 치료제 시장에 본격적으로 뛰어든 것이다.

글로벌 기업과 MTA 체결

펩트론은 유방암(삼중음성 유방암 TNBC 포함)이나 난소암 등을 적응증으로 한 치료제를 개발할 계획이다. 나아가 이에 국한하지 않고 뮤신1이 과발현하는 약 12개 암종의 표적항암 항체신약 및 CAR-T 유전자 치료제를 개발할 계획이다. 이들 치료제 시장 규모는 2018년 기준으로 80조 원에 이른다. 특히 여러 고형암 중 미충족 의료 수요가 높은 비소세포암, 난소암 등에서 효능을 보인다면 PAb001 항체 신약은 의료 산업의 패러다임을 바꿀 수 있는 게임 체인저가 될 것으로 기대된다.

펩트론은 이같은 성과를 바탕으로 글로벌 유수 기업들과 라이선스 계약을 위한 전 단계로 물질이전계약(MTA)을 맺고 PAb001의 효능 및 독성 평가를 진행하고 있다. 뮤신1을 표적하는 항체·약물결합체(ADC)와 더불어 CAR-T 세포치료제 파이프라인을 통해 신약 개발 성공 전략을 다변화함으로써 임상시험 및 기술이전 등의 가능성을 높여갈 계획이다.