현재 개발되고 있는 줄기세포 치료제의 다음 스텝은 광유전학, 키메라 항원수용체(CAR) 기술, 광유전학 기술 등 여러 생명공학 기술과의 접목이다. 올해 4월 학술지 <네이처 리뷰스 드러그 디스커버리>는 앞으로 10년간의 줄기세포 연구 트렌드를 7가지로 정리했다. 암세포를 찾아가
는 줄기세포의 호밍 효과를 이용한 약물전달시스템(34페이지), 광반응성 물질을 삽입한 줄기세포 유도체, 줄기세포에 CAR를 발현시키는 등의 연구다.

가장 눈에 띄는 기술은 광유전학을 이용한 줄기세포치료법이다. 광유전학은 빛에 반응하는 단백질들을 세포에 삽입해 빛으로 제어하는 기술을 연구하는 학문이다. 현재 다국적 제약사인 엘러간은 광반응성 단백질인 ‘채널로돕신’을 이용한 망막변성 치료제의 임상 1·2a상을 진행 중이다. 망막세포는 빛을 감지하면 이를 전기신호로 바꿔 뇌에 전달한다.

엘러간의 치료제는 빛에 민감하게 반응하는 채널로돕신을 망막세포에 이식해 이 신호를 증폭하겠다는 아이디어다. 로버트 란자 아스텔라스 글로벌 대표는 “줄기세포에 채널로돕신과 같은 광반응성 물질을 이식하면 빛에 대해 민감하게 반응할 뿐만 아니라 주변의 손상된 망막세포를 회복시켜 유의미한 시력 개선을 가져올 것”이라고 말했다.

아직까지 광반응성 물질을 이식한 줄기세포 치료제가 임상시험에 들어간 사례는 없지만 동물 모델에서 효능을 확인한 연구는 있다. 젠스 뒤벨 프랑스 소르본대 교수팀은 지난해 10월 iPSC에 광반응성 단백질을 발현시킨 뒤 쥐 동물 모델에 이식했다.

그 결과 이식한 뒤 4주 후 줄기세포가 쥐의 망막에 잘 안착해 시력이 회복되는 것을 확인했다. 란자 대표는 “눈 관련 질환뿐만 아니라 중추신경계, 파킨슨병 등 여러 질환에 적용할 수 있을 것”이라고 말했다.
[Cover Story - part.1] 줄기세포 치료제의 ‘넥스트 제너레이션’은?
최지원 기자 jwchoi@hankyung.com

*이 기사는 <한경바이오인사이트> 매거진 12월호에 실렸습니다.