메드팩토 “백토서팁, 내년 희귀藥 승인받아 조기 판매 전략”
김성진 메드팩토 대표는 29일 열린 ‘2020 대한민국 바이오 투자 콘퍼런스(KBIC)’에서 회사의 대표 후보물질인 백토서팁에 대해 소개했다.

백토서팁은 ‘TGF-베타1’ 수용체 억제제다. TGF-베타1은 면역활성을 조절하고 조직 재생에 관여하는 중요한 성장인자다. 김 대표는 “백토서팁은 TGF-베타1 저해제로 발굴한 저분자 화합물이며, 저분자 화합물 중에서 가장 앞서있다”고 설명했다.

암세포에서 분비되는 TGF-베타1은 암세포에 항암제나 면역세포가 침투하지 못하게 장벽을 형성한다. 김 대표는 “백토서팁은 암 세포 자체를 공격하기보다 암 주변의 환경을 조절해 항암제의 효능을 높인다”고 했다.

그는 “백토서팁은 기존 면역항암제, 표적항암제, 화학요법, 방사선치료, 면역세포치료 등 병용투여를 통해 시너지 효과를 낼 수 있다”며 “백토서팁의 가치를 높일 수 있는 다양한 임상을 진행하고 있다”고 전했다.

현재 10개 이상의 임상을 진행 중이다. 백토서팁은 현재 MSD의 키트루다와 대장암·위암, 아스트라제네카 임핀지와 비소세포폐암 치료를 위한 병용 임상을 진행하고 있다. 위암 치료를 위해 파크리탁셀, 췌장암에 폴폭스 및 오니바이드와 병용요법을 개발하기 위한 연구자 임상도 진행 중이다.

메드팩토는 비소세포폐암 1차 치료제로 백토서팁과 키트루다의 병용 임상을 진행하고 있다. 바이오마커 ‘VRGS’도 발굴했다. 이를 통해 환자군을 선별해 더 높은 치료 효과를 기대할 수 있다는 설명이다.

희귀질환 치료제로의 개발 가능성에 대해서도 설명했다. 김 대표는 “세계적으로 면역항암제에 이어 희귀 질환에 대한 관심도가 높다”며 “희귀의약품으로 지정을 받으면 조기에 판매 승인을 받을 수 있다”고 말했다.

김 대표는 “현재 데스모이드 종양(공격성섬유종증)에 대해 이마티닙과의 병용 임상 1b상에서 효능을 확인했다”며 “데스모이드 종양뿐만 아니라 2~3개 희귀질환에 대해 효과가 있는 것으로 알려져 있어, 내년에는 미국에서 희귀질환 치료제로 승인받아 조기에 판매하는 전략으로 갈 것”이라고 말했다.

김예나 기자 yena@hankyung.com