GC녹십자, 자체개발 중증형 헌터증후군 치료제 일본 허가받아

GC녹십자는 자체개발한 뇌실 내 투여방식의 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV'가 일본 파트너사 클리니젠(Clinigen K.K.)을 통해 일본 후생노동성(MHLW)의 품목허가를 받았다고 22일 밝혔다.

GC녹십자에 따르면 이런 방식의 헌터증후군 치료제가 나온 건 세계 최초다.

헌터라제ICV는 머리에 장치를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다.

기존 정맥주사 제형의 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못해 '뇌실질 조직'에 도달하지 못하는 점을 개선한 것이다.

GC녹십자는 이 치료제를 쓰면 환자의 뇌혈관과 중추신경세포까지 약물이 전달돼 인지능력 상실과 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화할 수 있을 것으로 기대한다.

중추신경손상을 보이는 환자는 전체 헌터증후군 환자의 70%에 달한다.

헌터라제ICV는 일본 국립성육의료연구센터 오쿠야마 토라유키 교수가 주도한 임상에서도 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 '헤파란황산'(HS)을 감소시키고 발달 연령을 유지하거나 개선하는 것으로 나타났다.

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다.

일반적으로 남자 어린이 10만~15만명 중 1명 비율로 발생한다.

/연합뉴스