셀리버리는 희귀유전질환 핵산치료제 개발을 위해 위탁연구생산기관인 찰스리버와 핵산 기반 유전자간섭 안티센스 올리고핵산(ASO) 공동개발 계약을 체결했다고 24일 밝혔다.

총 60억원을 찰스리버에 지불한다. 찰스리버는 희귀유전질환 유전자를 표적할 수 있는 ASO를 설계 및 선별하고 효력을 검증해 셀리버리에 제공하게 된다. 계약기간은 1년이다.

셀리버리 관계자는 "현재 치료제가 존재하지 않는 20종의 희귀유전질환에 대한 신약후보물질 도출이 계약의 핵심"이라며 "찰스리버는 유전자 발현물(mRNA)을 제어하는 ASO 물질을 하나의 유전자당 100종씩 디자인하고 이들 중 후보물질을 셀리버리에 물질이전한다"고 설명했다.

셀리버리는 이를 보유하고 있는 소수성 세포막 투과 펩타이드 'aMTD'들과 접합해 펩타이드·핵산(aMTD-ASO)이라는 새로운 신약물을 도출할 계획이다.

회사 표적 질병을 단일 유전자에 의해 발병하며, 현존하는 치료제가 없고, 효력시험용 동물모델이 존재하는 것으로 한정했다. 이를 통해 20종을 선정했다. 근긴장성이영양증 엔젤만증후군 펠리제우스-메르츠바하병 등이다.

조대웅 대표는 "글로벌 제약사들이 개발 중인 신약후보물질에 셀리버리의 aMTD를 융합(fusion) 또는 접합(conjugation)해, 새로운 신약이 창출되는 공동개발 프로젝트들도 진행 중"이라며 "aMTD와 ASO를 화학적으로 접합시키는 기술을 이미 확보했다"고 말했다.

한민수 기자 hms@hankyung.com