헬릭스미스는 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 미국 임상 2a상에서 첫 환자에 대한 투약을 실시했다고 10일 밝혔다. 엔젠시스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)에 대한 희귀의약품과 신속심사 대상(패스트트랙)으로 지정됐다.

2a상은 미국 4개 임상시험센터에서 환자 18명을 대상으로 진행된다. 첫 투약은 텍사스주에 위치한 오스틴 신경근 센터에서 실시됐다.

엔젠시스는 임상 2상을 2a·2b상으로 나눠 진행한다. 임상에서는 약물의 안전성과 유효성을 조사한다. 주평가 지표는 안전성이다. 이와 함께 ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 ‘ALSFRS-r’의 기저치 대비 변화, 근육 기능 및 강도의 변화, 질병 특이적 및 환자 자가보고에 의한 건강 상태 변화 정도 등을 확인한다.

헬릭스미스는 임상 2a상을 마친 후, 100명 이상을 대상으로 한 임상 2b상을 진행할 계획이다.

김선영 헬릭스미스 대표는 “ALS 임상 2a상에서 엔젠시스의 안전성과 유효성을 입증해, 현재까지 치료약이 없는 ALS 환자들에게 새로운 치료법을 제공하길 바란다”고 말했다.

김예나 기자 yena@hankyung.com