카이노스메드는 개발 중인 'KM819'의 표적인 'FAF1(Fas-associated factor 1)'이 퇴행성 뇌질환의 주요 발병 원인으로 알려진 알파시누클라인(α-syn)의 축적을 유발한다는 기전을 규명했다고 25일 밝혔다.

카이노스메드와 충남대 연구진의 이번 연구에 대한 논문은 미국실험생물학회연맹이 출간하는 ''FASEB 저널'에 실렸다.

FAF1과 알파시누클라인은 파킨슨병 환자 뇌에서 공존한다. 연구진은 이 사실을 바탕으로 FAF1과 알파시누클라인 사이의 상호 작용을 조사했다.

연구 결과, FAF1은 도파민성 신경세포에서 알파시누클라인을 분해하는 자가포식(autophagy)의 경로를 방해했다. 이를 통해 알파시누클라인의 양을 증가시켰다. 연구진이 FAF1이 탑재된 아데노부속바이러스(FAF1-AAV)를 생쥐의 중뇌에 주입하자, 알파시누클라인이 축적됐을 뿐만 아니라 자가포식이 저해됐다.

카이노스메드가 파킨슨병 치료제로 개발하고 있는 KM819는 FAF1의 기능을 저해한다. 알파시누클라인의 분해를 촉진하고 응집을 저해해 파킨슨병의 진전을 막을 것으로 기대하고 있다.

이번 연구는 연구진이 기존에 밝혔던 FAF1의 신경세포 사멸유도 외에, 알파시누클라인 축적을 유도한다는 새로운 기능을 규명했다는 점에 의미가 있다는 설명이다.

회사 관계자는 "단순한 증세 완화제를 넘어 파킨슨병의 진전을 막는 치료제로서의 효능을 재입증한 것"이라며 "올해 미국에서 임상 2상에 진입해 KM819의 효능을 확인할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

한민수 기자 hms@hankyung.com