한미약품은 바이오신약 '랩스트리플아고니스트'(HM15211)가 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품으로 추가 지정됐다고 12일 밝혔다. 특발성 폐섬유증(IPF) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다.
랩스트리플아고니스트는 작년 3월 원발 경화성 담관염(PSC)과 원발 담즙성 담관염(PBC)으로 FDA의 희귀의약품 지정을 받았다. 2020년 7월에는 비알콜성지방간염(NASH) 치료제 개발에 대한 신속허가(패스트트랙) 대상으로도 지정받아, 개발 단계마다 FDA와 긴밀한 협의를 통해 신속한 개발을 진행하고 있다.
이번 지정으로 한미약품은 6개 후보물질에서 10개의 적응증으로 총 17건(FDA 9건, 유럽의약품청 5건, 식품의약품안전처 3건)의 희귀의약품 지정을 받았다. 이는 국내 제약사 중 최다다.
희귀의약품 지정은 FDA가 희귀·난치성 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등의 혜택이 부여된다.
특발성 폐섬유증은 원인을 알 수 없는 염증으로 폐 조직의 섬유화가 발생하고, 폐 기능이 급격히 저하돼 심하면 사망에 이르는 희귀 질환이다. 매년 10만명 당 100명 이하 꼴로 발병한다. 대증요법 외엔 효과적인 치료법이 없다.
랩스트리플아고니스트는는 'GLP-1' 수용체, 글루카곤 수용체 및 'GIP' 수용체에 활성화 작용을 하는 삼중 작용제다. 글루카곤은 직접적으로 섬유화를 억제한다. 인슐린 분비 및 항염증 작용을 하는 GLP-1 및 GIP를 동시에 표적해 염증과 섬유화 모두에 치료 효과를 보일 것으로 기대 중이다. 한미약품은 특발성 폐섬유증 동물 모델에서 랩스트리플아고니스트의 항염증 및 항섬유화 효과를 확인했다.
권세창 한미약품 대표는 "NASH 등 복합적인 간 질환에서 의미있는 효과를 나타내는 랩스트리플아고니스트가 FDA로부터 폐 질환에서의 가능성도 인정받게 됐다"며 "염증 및 섬유화 분야에서도 고통받는 환자들을 위해 조속한 상용화에 최선을 다하겠다"고 말했다.
