메드팩토는 공격성섬유종증(데스모이드종양)을 치료하기 위한 백토서팁 및 이매티닙 병용 요법의 임상 2상을 식품의약품안전처에 신청했다고 1일 밝혔다.

이번 임상은 한국과 미국에서 진행된다. 국내 환자 36명과 미국 환자 40명이 대상이다. 국내 임상은 세브란스병원 서울아산병원 삼성서울병원 등에서 진행된다.

데스모이드종양 환자에 대한 백토서팁과 이매티닙 병용요법의 안전성과 유효성을 이매티닙 단독 요법과 비교한다. 무진행생존기간(PFS)을 1차 지표로 평가할 예정이다.

메드팩토는 국내 임상 2상을 시작으로 하반기에는 미국 임상 2상에 진입하겠다는 목표다. 현재 미국에서 희귀의약품 지정(ODD)을 위한 절차를 진행하고 있다. 신속심사대상(패스트트랙) 지정도 추진할 계획이다.

메드팩토 관계자는 “이번 임상은 백토서팁의 첫 허가용 임상”이라며 “데스모이드종양을 시작으로 골육종 등 희귀난치성질환으로 적응증을 지속 확대할 계획”이라고 말했다.

데스모이드종양은 규제기관으로부터 허가받은 의약품이 없다. 중증 환자들에게는 이매티닙이 치료에 유효한 것으로 알려져 있지만 치료 반응률이 높지 않다는 설명이다.

메드팩토는 지난해 미국 임상종양학회(ASCO)에서 백토서팁·이매티닙 병용 요법의 임상 1b상 결과를 발표했다. 6개월 무진행생존율(PFS)은 100%를 기록했다. 이매티닙 단독요법의 PFS는 65~80%다. 5~8개월 객관적 반응률(ORR)은 28.6%를 기록했다. 이매티닙의 1년 단독 요법의 ORR은 11~13%다.

박인혁 기자