평균 생존기간 8년. 인류가 정복하지 못한 뇌질환 중 하나인 다계통위축증의 첫 증상이 나타난 시점에 환자들이 알게 되는 사실이다. 또 다른 뇌질환인 알츠하이머에선 ‘애드유헬름’이라는 신약이 나왔지만 이쪽은 치료제가 전무하다.

카이노스메드는 그간 신약 개발이 이뤄지지 않았던 신규 단백질을 겨냥해 다계통위축증 임상 2상에 나선다. 이기섭 카이노스메드 대표(사진)는 9일 “내년 3분기에 임상 중간 결과를 확보하겠다”며 “다계통위축증을 치료하는 국산 혁신 신약을 선보이겠다”고 말했다.

“임상 2상 결과 나오면 상용화”

치료제 전무한 희귀 뇌질환…카이노스메드 "1호 신약 도전"
다계통위축증은 뇌에 알파시누클레인이라는 단백질 찌꺼기가 쌓이면서 근육이 굳고 말이 어눌해지는 질환이다. 증세가 비슷한 파킨슨병은 발병 후 상당수가 15년가량 이상 생존하는 편이지만 이 병은 증세가 나타나면 10년을 넘기기가 쉽지 않다. 발병 2년만 지나도 휠체어에 의존해야 하는 경우가 많다. 국내 약 1만 명, 미국 약 10만 명이 이 병을 앓고 있는 것으로 알려져 있다. 파킨슨병 치료제인 레보도파를 투여하는 치료법이 쓰이고 있지만 이마저도 약효가 오래 유지되지 않는다.

카이노스메드는 지난 4월 식품의약품안전처에 이 질환을 대상으로 한 후보물질 ‘KM-819’의 임상 2상 시험계획을 제출했다. 다국적 제약사도 내놓지 못한 치료제 개발에 성공하기 위해 이 회사는 기존 임상과는 완전히 다른 질환 단백질을 표적으로 삼았다. 뇌에서 많이 발현하는 단백질인 ‘파프1’이 타깃이다. 파프1은 세포가 자살하도록 유도하는 기능이 있다. 이 단백질이 지나치게 많이 발현하면 신경세포가 죽으면서 다계통위축증이 생긴다는 게 이 대표의 설명이다.

동물실험에선 효과가 확인됐다. 신경 독소를 주입한 쥐 모델에 KM-819를 투여했더니 행동장애가 60% 이상 개선됐다. 이 대표는 “다계통위축증은 치료제가 없어 임상 2상만 성공해도 조건부 허가를 받아 상용화가 가능하다”며 “안전성을 보는 임상 1상에서는 심각한 부작용이 없었다”고 강조했다.

“에이즈 치료제 신약허가 신청 마쳐”

카이노스메드는 암 치료에도 도전하고 있다. 회사 측은 파프1을 암세포에 투여하면 항암 효과를 낼 수 있을 것으로 기대하고 있다. 뇌질환에서는 세포 사멸 기능이 있는 파프1을 억제했다면 암에선 이 능력을 오히려 역이용해 암세포 사멸을 유도한다. 이 대표는 “파프1 타깃 치료제 개발을 해온 김은희 충남대 교수를 올초 부사장 겸 바이오의약본부장으로 영입했다”며 “새로운 약물 작용 방식으로 기존 항암제와 차별화된 신약을 내놓겠다”고 말했다.

신약 개발을 위한 매출 확보 전략도 마련돼 있다. 이 회사는 미국 헬스케어 유통사인 아이디에스와 함께 합작법인 다이버시티를 설립해 의료기기를 미국에 연내 공급할 예정이다. 코로나19 유행으로 수요가 늘어난 의료용 장갑, 진단키트 등이 주품목이다. 해외 유통망을 구축하기 어려운 국내 의료기기 업체의 미국 유통망 구축을 지원해주겠다는 구상이다.

판매를 눈앞에 둔 약도 있다. 카이노스메드는 2014년 중국 제약사인 장수아이디에 에이즈치료제 ‘KM-023’을 기술이전했다. 장수아이디는 지난해 임상 3상을 마치고 중국에서 허가를 기다리고 있다.

이주현 기자 deep@hankyung.com