파이안바이오테크놀로지는 식품의약품안전처로부터 미토콘드리아 기반 신약 후보물질 ‘PN-101’의 임상 1·2a상을 승인받았다고 17일 밝혔다.

이번 임상은 기존 치료제가 잘 듣지 않는 다발성근염 또는 피부근염 환자를 대상으로 한다. PN-101을 한 번 투여해 안전성과 내약성, 유효성을 확인할 예정이다. 최대 18명의 환자를 대상으로 서울대병원에서 임상을 진행한다.

PN-101은 줄기세포에서 분리한 미토콘드리아를 주성분으로 하는 혁신신약 후보물질이다. 다른 사람의 줄기세포에서 분리한 미토콘드리아를 임상에 사용하는 것은 이번이 세계 첫 사례라고 회사 측이 설명했다. 환자 본인의 세포 조직에서 분리한 미토콘드리아를 임상에 적용한 사례는 있다. 미국 보스턴 아동병원이 환자 본인의 미토콘드리아로 임상을 했다.

다발성근염과 피부근염은 난치성 희귀질환이다. 현재 허가받은 치료제로는 스테로이드와 면역글로불린이 있다. 하지만 스테로이드나 면역억제제의 부작용 때문에 치료받을 수 없는 환자도 적지 않다. 한규범 파이안바이오 대표는 “최근 임상시험용 의약품 제조시설을 마련했다”며 “임상에 필요한 자금 조달에 나설 계획”이라고 말했다.

한민수 기자 hms@hankyung.com