파이안바이오테크놀로지는 식품의약품안전처로부터 미토콘드리아 치료제 신약 후보물질 'PN-101'의 임상 1·2a상을 승인받았다고 17일 밝혔다.

이번 임상은 기존 치료에 반응이 불충분한 다발성근염 또는 피부근염 환자를 대상으로 한다. PN-101을 단회 투여해 안전성과 내약성 및 유효성을 확인한다. 최대 18명의 환자를 대상으로 서울대병원에서 진행할 예정이다.

PN-101은 줄기세포에서 분리된 미토콘드리아를 주성분으로 하는 혁신신약(First-In-Class) 후보물질이다. 이번 임상은 다른 사람의 줄기세포에서 분리한 미토콘드리아를 임상에 사용하는 세계 최초의 시도란 설명이다. 미국 보스톤 아동병원은 자가 조직에서 분리된 미토콘드리아를 임상에 적용한 바 있다.

다발성근염과 피부근염은 난치성 희귀질환이다. 허가받은 치료제로는 스테로이드와 면역글로불린이 있다. 면역억제제와 면역조절제 등 스테로이드 보존 약물 등이 사용되고 있다. 스테로이드나 면역억제제의 부작용으로 치료를 받지 못하는 환자들이나 스테로이드에 반응이 없는 환자들에게는 새로운 치료제가 절실하다고 했다.

한규범 파이안바이오 대표는 "필요한 임상개발비 확보를 위해 올 하반기 '시리즈 B' 펀딩을 계획하고 있다"며 "서울 중구에 임상시험용 GMP 시설을 최근 완공했으며, 이 시설을 이용해 미토콘드리아 치료제 임상시험과 상업화 과정에 매진할 것"이라고 말했다.

한민수 기자