헬릭스미스는 엔젠시스(VM202)의 샤르코마리투스병(CMT) 대상 국내 임상 1·2a상에서 모든 환자의 6개월째 치료 및 관찰을 완료했다고 28일 밝혔다. 이를 바탕으로 오는 4분기 주요결과(톱라인)를 발표할 계획이다.

1·2a상은 삼성서울병원에서 CMT 환자 12명을 대상으로 진행됐다. 임상 참가자들은 3개월까지 엔젠시스를 총 4회 투약받고, 6개월째 1차 추적관찰 방문을, 9개월째 2차 추적관찰 방문을 진행한다. 최근 전체 임상 참가자의 6개월째 추적관찰 방문을 완료했다.

헬릭스미스는 이번 임상에서 긍정적인 결과가 나오면, 미국과 유럽 등 글로벌 임상시험 실시를 계획하고 있다.

CMT는 운동 및 감각 신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. 유병률이 2500명 중 1명으로 희귀질환 중에서 가장 환자수가 많은 질환이다. 현재까지 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료제는 없다. 헬릭스미스는 엔젠시스가 근육 재생, 세포 자멸사 억제, 항염증, 항섬유화, 신경보호 등의 작용으로 질환의 진행을 늦추거나 막을 수 있을 것으로 기대하고 있다.

한민수 기자