헬릭스미스, 엔젠시스 당뇨병성 신경병증 3-3상 CRO 선정

PRA헬스사이언스 선정

헬릭스미스가 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 당뇨병성 신경병증(DPN) 임상 3-3상 본격 준비에 나선다고 29일 밝혔다. 첫 단계로 임상시험수탁기관(CRO)으로 ‘PRA헬스사이언스(PRA Health Sciences)’를 선정했다.

헬릭스미스는 DPN을 표적으로 두 번째 임상 3상(3-2·3-2b)을 진행 중이다. 지난 20일 기준, 총 45명이 무작위 배정돼 약물을 주사받았다.

헬릭스미스 관계자는 “DPN 3-2상의 진행 속도가 본 궤도에 올라 하반기에는 시험대상자 모집이 종료될 것”이라며 ”피험자들의 규정 준수 수준이 높고, 시험대상자 내 지표의 편차가 적으며 내적 일치도도 높았다”고 설명했다.

회사는 지난해 9월 복수의 3상 결과를 권고하는 미국 식품의약국(FDA) 지침(가이드라인)에 따라 DPN 3-3상 설계(프로토콜)를 제출했다. 3-2상과 유사한 형태로, 주평가지표는 첫 주사 후 6개월 째 위약 대비 통증감소 효과다. 부평가지표로는 감각기능 회복 등이 측정된다. 또 12개월 안전성 데이터를 수집하기 위해 3-3b상이 수행된다.

헬릭스미스는 DPN 3-3상의 본격 시작을 위해 CRO로 PRA헬스사이언스를 선정했다. PRA는 미국에 본사를 두고 80여개 국가에 협의망(네트워크)을 보유하고 있는 글로벌 기업이다. 엔젠시스의 DPN 3-2상을 관리하고 있다. 이번 3-3상을 앞두고는 3개의 CRO가 다시 경쟁해 PRA가 최종 선발됐다는 게 헬릭스미스의 설명이다.

글로벌 임상개발을 총괄하고 있는 김선영 헬릭스미스 대표는 “엔젠시스의 DPN 3-2상이 순조롭게 진행되고 있고, 데이터 질이 우수해 추가 임상 진행이 가능하다고 판단했다”며 “DPN 3-3상 시작으로 기술이전(라이센싱)과 시판허가 획득이라는 목표에 가까이 다가섰다"고 말했다.

당뇨병성 신경병증(DPN)은 당뇨병 환자들이 가장 흔하게 겪는 합병증 중 하나다. 미국 성인 중 약 3000만명이 당뇨병을 앓고 있고, 이 중 약 28.5%에서 DPN이 발병한다. DPN 환자의 40~50%는 통증성 DPN(PDPN) 환자인 것으로 알려져 있다. PDPN은 타는 듯하거나 찌르는 듯한 통증을 동반한다. 기존의 DPN 치료제는 통증을 완화시킬 뿐 근본적인 치료제가 아니며, 심각한 부작용과 높은 중독성을 동반하는 경우가 많다.

헬릭스미스의 ‘엔젠시스(VM202)’는 플라스미드 DNA 유전자치료제로, 혈관생성 및 신경재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략한다. 미국 FDA는 2018년 엔젠시스를 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정했다. 환자가 100만 명 대에 이르는 대중적 질환으로는 미국에서 RMAT 지정을 받은 최초의 유전자치료제다.

이도희 기자