정식 임상에서 제대로 효능을 입증하지 못해 실패한 줄기세포 치료제 후보물질이 3년이 지나 효능이 확인된 사례가 나왔다.

줄기세포 치료제 개발기업 강스템바이오텍은 6일 아토피 피부염에 대한 줄기세포 치료제 ‘퓨어스템AD’의 장기추적연구 중간분석 결과를 발표했다. 분석 결과 투약 후 3년이 지난 시점에서 증상이 개선된 환자는 85.3%(41명 중 35명)였다. 임상 2a상의 장기추적연구에서도 개선 비율이 78.6%(14명 중 11명)였다. 이는 2018년 실패한 임상 3상 결과와 다른 것이다. 당시 임상에선 개선 비율이 35%에 그쳤고 위약군 대비 유의미한 개선 효과를 보이지 못했다. 반전이 일어난 것은 ‘첨단재생바이오법’에 의무화한 장기추적연구 때문이다. 임상에 쓰인 줄기세포 치료제는 종양 발생 등의 부작용을 3년간 정밀추적하도록 하고 있다.

업계에서는 매우 이례적인 일이라고 입을 모았다. 업계 관계자는 “대부분 줄기세포 치료제는 6개월 이내에 가장 큰 효능을 보이고, 1년 이후부터 효능이 떨어지기 시작하는 게 일반적”이라고 말했다.

강스템바이오텍은 줄기세포의 특성상 사람마다 개선 효과가 나타나는 시기가 다르기 때문일 수 있다고 했다. 게다가 아토피 피부염은 사람마다 회복 속도 차이가 큰 질환으로 알려져 있다.

강경선 강스템바이오텍 의장은 “줄기세포의 주요한 기능 중 하나가 염증을 일으키는 세포와 이를 방어하는 조절세포 간의 항상성을 유지하는 것”이라며 “아토피 피부염은 항상성이 무너지면서 발생하는 질환으로, 개개인의 면역 상태에 따라 회복 속도가 다를 수 있다”고 말했다. 업계 관계자 역시 “드물지만 줄기세포 치료 후 망가진 조직이 자생적으로 기능을 회복할 경우 수년 후에도 효능이 나타날 수 있다”고 말했다.

하지만 일각에서는 장기추적 결과로 효능을 단정지어서는 안 된다는 지적도 나온다. 김장환 한국생명공학연구원 줄기세포연구센터장은 “줄기세포 치료제의 장기추적연구를 하는 가장 큰 목적은 부작용을 확인하기 위한 것”이라며 “수년 후 나타나는 효능이 실제 그 약물에 의한 것인지 정확하게 분석할 필요가 있다”고 말했다.

강스템바이오텍은 올해 말까지 전체 장기추적 대상 환자에 대한 추가 분석을 마무리짓고 내년 초 분석 결과를 공개할 계획이다. 회사 관계자는 “이번 중간결과 분석을 통해 올해 다시 시작하는 임상 3상을 무사히 마칠 것”이라고 말했다.

최지원 기자 jwchoi@hankyung.com