카이노스메드는 식품의약품안전처로부터 ‘KM-819'의 다계통위축증(MSA) 임상 2상을 승인받았다고 25일 밝혔다.

KM-819는 세포의 죽음을 촉진하는 단백질인 ‘FAF1’를 저해하는 새로운 기전(First-in-Class)의 신약후보물질이다. 카이노스메드는 최근 미국 식품의약국(FDA)에 파킨슨병 치료제로 임상 2상을 신청했다.

이번 임상은 다계통위축증 78명을 대상으로 서울아산병원에서 진행된다. 임상적 증세를 판단하기 위한 설문인 ‘UMSARS’과 함께 뇌 양전자단층촬영(FP-PET)을 임상 유효성 평가에 사용한다. FP-PET는 다계통위축증의 원인 중 하나인 도파민 세포의 사멸을 정확히 측정하기 위한 방법이다.

다계통위축증은 희귀 퇴행성 뇌질환의 일종으로 파킨슨병과 유사한 운동장애 질환이다. 뇌의 일부에서 뇌세포 사멸로 인한 기능상실이 운동장애로 나타난다. 파킨슨병과 달리 뚜렷한 증상완화제가 없다. 다계통위축증은 진행이 매우 빨라서 치료제 개발이 시급하다는 설명이다.

KM-819는 질환의 진전을 정지 혹은 감소시키는 질병조절 치료제다. 신경세포를 보호하고 사멸을 저해한다. 또 자가포식(autophagy) 기능을 활성화해 알파시누클라인의 분해를 촉진하고 축적을 억제한다. 증상완화제가 아닌 근본적 치료제라고 회사 측은 전했다.

카이노스메드 관계자는 “다계통위축증은 희귀 퇴행성 뇌 질환으로 치료제가 없는 상황”이라며 “빠르게 치료제를 개발해 환자 및 가족들에게 보탬이 되겠다”고 말했다.

박인혁 기자