GC녹십자는 뇌실 내 투여 방식의 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV'가 유럽의약청(EMA)으로부터 희귀의약품지정(ODD)을 받았다고 2일 밝혔다.

헌터라제ICV는 기존 정맥주사(IV) 제형이 환자의 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못해 뇌실질 조직에 도달하지 못하는 점을 개선한 제품이다. GC녹십자가 세계 최초로 ICV 투여 치료법 개발에 성공해 연초 일본에서 품목허가를 획득했다.

헌터라제ICV는 임상적 데이터를 토대로 유럽에서 승인된 기존 IV 투여 치료법 대비 환자에게 '상당한 혜택'을 줄 수 있음을 인정받았다. 일본에서 진행된 임상에서 헌터라제ICV는 중추신경 손상의 원인 물질인 헤파란황산을 70% 이상 감소시키고, 발달 연령 개선에도 효과를 보였다는 설명이다.

또 유럽 희귀의약품 승인을 위한 기준인 1만명당 5명 이하 유병율과 의학적 타당성 등 모든 기준을 충족했다고 회사 측은 전했다.

헌터증후군은 'IDS' 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남아 10만~15만명 중 1명 비율로 발생한다. 약 70%의 환자가 중추신경 손상 증상을 보이는 것으로 알려져 있다.

한민수 기자