약물에 대한 심장 독성을 평가하는 국제 가이드라인이 이르면 내년 상반기에 바뀐다. 부정맥 관련 유전자(heRG)를 발현시킨 세포, 살아있는 개를 대상으로 하던 기존 독성 평가 방식에 사람의 줄기세포로 만든 심장세포(심근세포) 시험이 새로 추가될 예정이다. 이런 움직임 속에 주목받는 기업이 있다. 국내 바이오기업 넥셀이다.

한충성 넥셀 대표는 “넥셀은 글로벌 대형 제약사들과 임상시험수탁기관(CRO)을 고객사로 확보해 5년 내 세계 시장점유율 30%를 달성하겠다”고 8일 밝혔다.

넥셀은 고려대 김종훈 교수팀으로부터 유도만능줄기세포(IPSc) 관련 기술을 이전받아 2012년 설립됐다. 설립 초기엔 줄기세포로 만든 간 세포를 간 독성 평가기관 등에 공급했다. 하지만 매출이 미미했다. 약물을 투여한 뒤 부검하는 방식이 간 독성을 평가하는 동물실험 표준으로 자리잡고 있어 줄기세포로 만든 값비싼 간세포를 찾는 곳이 거의 없었기 때문이다.

반전은 2019년 찾아왔다. 의약품의 안전성과 유효성, 품질 등에 대한 가이드라인을 마련하는 의약품 규제 국제협의체인 국제의약품규제조화위원회(ICH)가 줄기세포로 만든 심근세포로 심장 독성을 평가하도록 가이드라인 개정에 나선 것이다. 기존 심장 독성 평가는 약물이 심장에 악영향을 주는 다양한 경로를 평가하는 데 한계가 있고, 무엇보다 살아있는 개를 실험 대상으로 한다는 비판의 목소리가 컸다.

ICH는 새 가이드라인을 내년에 시행할 계획이다. ICH의 가이드라인을 따르지 않는 독성평가 시험 결과는 미국 식품의약국(FDA) 등 주요 국가 허가당국이 받아들이지 않을 전망이다.

이우상 기자 idol@hankyung.com