헬릭스미스는 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 샤르코마리투스병(CMT) 예방 또는 치료용 약제학적 조성물 특허를 국내에 출원했다고 10일 밝혔다. 국내 출원에 이어, 해외 특허도 출원한다는 계획이다.

헬릭스미스는 전날 엔젠시스의 CMT 치료 임상 1·2a상 주요결과(톱라인)를 발표했다. 이번 임상은 세계 최초의 CMT 유전자치료 임상이다. 임상에서는 엔젠시스의 안전성을 확인했다. 주요 유효성 지표인 기능장애척도(FDS), 전반적 신경장애 한계 척도(ONLS), CMT 신경병 점수 v2(CMTNS-v2) 분석에서도 개선을 보였다. 또 자기공명 영상촬영(MRI)을 통해 신경병증으로 인한 근육 소실 감소를 발견했다는 설명이다.

이번 특허는 인체에서의 임상 결과를 활용해 기존의 특허를 강화하고 적응증을 확장하기 위한 목적이라고 회사는 전했다.

CMT는 선천성 말초신경병증으로 신경전도에서 중요한 역할을 하는 수초(Schwann cells)에 문제가 생겨 발생하는 질병이다. 아직까지 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받은 치료제는 없다.

박영주 헬릭스미스 임상개발본부 박사는 “임상을 통해 엔젠시스의 바이오 활성을 이용해 많은 종류의 질환을 치료할 수 있다는 것을 다시 한 번 실감했다”며 “이번 특허 출원은 CMT 분야에서 엔젠시스의 시장 경쟁력 및 독점성을 강화하는 계기가 될 것“이라고 말했다.

김예나 기자