“미토콘드리아를 이용한 치료제의 유럽 임상을 위해 현지 위탁생산(CMO) 기업과 논의를 진행하고 있습니다. 국내에는 우수의약품제조및품질관리기준(GMP) 시설을 마련해 세포치료제와 미토콘드리아를 결합한 치료제 연구를 진행할 계획입니다.”

한규범 파이안바이오테크놀로지 대표는 7일 한국경제신문 주최로 열린 ‘2021 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2021)’에서 “미토콘드리아 치료제를 유럽에서 개발하기 위해서는 현지에서 미토콘드리아를 직접 생산해야 한다”며 이같이 말했다.

파이안바이오테크놀로지는 미토콘드리아를 이용해 자가면역질환 및 암 치료제를 개발하고 있다. 개발 속도가 가장 빠른 후보물질(파이프라인)은 다발성 근염 치료제 ‘PN-101’이다. 지난 6월 국내 식품의약품안전처로부터 임상 1·2a상을 승인받았다.

한 대표는 “동종의 중간엽 줄기세포에서 분리한 미토콘드리아를 임상에서 사용하는 세계 첫 시도”라며 “지난 10월 서울대병원 임상시험심사위원회(IRB)를 통과해 현재 임상을 진행 중”이라고 말했다.

면역세포 치료제 ‘PN-201’은 세포에서 분리한 미토콘드리아를 자연살해(NK)세포에 전달해 미토콘드리아를 보강한 면역세포 치료제다. 말초혈액 단핵세포(PBMC)를 분리 동결 보관한 후, 필요하면 체외 배양해 암 치료에 사용할 수 있다는 설명이다. 한 대표는 “암세포 살상능을 향상시킨 특허를 보유하고 있다”고 했다.

파이안바이오는 암세포 표적 능력을 추가한 면역세포치료제를 개발 중이다. ‘PN-30X’는 암세포 표적 마커와 항암물질을 포함시켜, 암세포만 공격하는 ‘변형된 미토콘드리아’란 설명이다. PN-30X는 각각 암 세포사멸을 유도하는 약물과 암세포를 표적하는 단일항체사슬(scFv)을 미토콘드리아 표면에 부착했다.

한 대표는 “마우스 모델에서 변형된 미토콘드리아의 항암 효능을 확인했다”며 “scFv를 통해 암세포를 특이적으로 표적해, 항체약물결합체(ADC) 및 이중항체치료제와 비교될 수 있는 기술”이라고 했다. 회사는 이에 대해 국내 특허를 등록했고 해외 특허를 출원 중이다.

그는 “미토콘드리아에는 ADC와 달리 케미컬이 아닌 단백질도 붙일 수 있다”며 “단백질을 붙인 미토콘드리아는 세포에 잘 들어갈 수 있어 암세포에 대해 작용할 것으로 기대한다”고 말했다.

김예나 기자