AAV에 탑재 후 체내 편집 가능
cjCAS9은 캄필로박터 제주니균(Campylobacter jejuni)에서 유래한 크리스퍼 유전자가위다.
크리스퍼 유전자가위 기술에 보편적으로 사용되는 화농성연쇄상구균 유래 Cas9은 크기가 커서 아데노부속바이러스(AAV)에 탑재할 수 없다. cjCAS9은 야생형(wild type) Cas9에 비해 활성이 낮지만 크기가 약 30% 작다. cjCas9을 AAV에 탑재해 체내 유전자교정 치료에 사용할 수 있다는 설명이다.
툴젠은 2018년 국내 및 2019년 미국에서 특허를 받았다. 작년에는 호주 및 일본에서 특허가 등록됐다. 현재 유럽 캐나다 등에서 특허 심사를 진행 중이다.
툴젠은 특허받은 cjCas9 유전자가위 기술을 활용해 체내 유전자교정 치료제 개발에 속도를 내겠다는 계획이다.
김영호 툴젠 대표는 “초소형 유전자가위뿐 아니라 기존보다 정밀한 스나이퍼Cas9 등도 개발하고 있다”며 “앞으로도 차세대 유전자가위 개발 속도를 높이기 위해 연구를 거듭하겠다”고 말했다.
박인혁 기자