美 대통령, 루게릭병 치료 촉진법안 서명…국내 관련 기업은?

5년 간 5억달러 지원
코아스템, FDA 3상 진행 중

조 바이든 미국 대통령이 23일(현지시간) 근위축성측삭경화증(ALS, 루게릭병)에 대한 자금 지원을 확대하는 초당적 법안에 서명했다.

바이든 대통령이 서명한 '루게릭병 치료 촉진법안'(Accelerating Access to Critical Therapies for ALS Act)은 이달 초 하원과 상원에서 압도적인 찬성으로 통과됐다. 이 법은 ALS 및 다른 신경퇴행성 질환의 진단 및 치료법 개발, 유망한 치료법에 대한 환자의 접근성 개선 등을 지원한다. 이를 위해 향후 5년 간 매년 1억달러(약 1190억원)을 지원한다는 게 골자다.

법안에 따르면 루게릭병 등 신경퇴행성 질환을 관리하기 위한 보조금 프로그램 등이 만들어진다.

우선 동정적 사용 프로그램(EAP)을 통해 임상 3상 중인 약물이 신경퇴행성 질환 환자에게 사용될 때, 약물의 후원자(기업)나 임상기관에 보조금을 지급한다. 동정적 사용은 심각한 질환 또는 생명을 위협받고 있는 환자에게 시판승인 전의 약물을 투여할 수 있게 한 제도다.

이를 통해 더 많은 제약사들이 약물을 동정적 사용에 제공하고, 여기서 얻은 데이터를 연구를 발전시키는 데 사용할 것으로 기대 중이다.

또 미국 식품의약국(FDA) 주도로 희귀 신경퇴행성 질환의 보조금 프로그램이 만들어진다. 이 보조금은 신경퇴행성 질환을 진단하거나 치료하는 방법을 연구개발하는 단체들에게 제공된다. 법안에 따라 FDA는 6개월이 지나기 전에 5개년 실행 계획을 발표해야 한다.

이와 함께 미 국립보건원(NIH)과 FDA 주도로 치료제 개발을 가속화하기 위한 민관 협력관계(파트너십)을 만들고, 자금을 지원하기로 했다.

이번 지원법의 제정으로 미국에서 관련 연구를 진행하는 국내 기업에 대한 관심도 커질 것이란 관측이 나온다.

코아스템은 지난해 7월 FDA에서 루게릭병 줄기세포치료제의 임상 3상을 승인받아, 올 2월부터 임상을 시작했다. 2023년 1분기 내 최종 투여를 진행한 후 2024년 상반기 FDA에 시판허가를 신청한다는 목표다. 헬릭스미스는 루게릭병 유전자치료제의 임상 2a상을 미국과 한국에서 진행 중이다.

이 밖에 디앤디파마텍은 미국에서 파킨슨병 임상 2상을 하고 있다. 카이노스메드는 지난달 파킨슨병 2상을 FDA로부터 승인받았다.

한민수 기자