오름테라퓨틱, 연구개발 현황 업데이트 및 신약후보물질 선정 발표

대한민국 대전, 미국 보스턴, 2025년 [4월 28일] – 오름테라퓨틱(“오름” 또는 “회사”) (KRX: 475830)은 항체-분해약물접합체(Degrader-antibody conjugate, 이하 ’DAC’) 분야를 선도하는 바이오텍 기업으로 금일 파이프라인 전략을 발표했다. 오름은 HER2 표적 GSPT1 항체-분해약물접합체(DAC) 프로그램의 임상 진행 상황에 대한 내부 평가와 기존에 공개된 정보를 바탕으로 추가 임상 중단하기로 결정했다. 동시에 오름은 혈액암 치료를 위해 개발 중인 신규 후보물질 ORM-1153을 공식 선정했다고 발표했다.

ORM-1153은 오름의 이중 정밀 표적 단백질 분해 접근법 ‘티피디 스퀘어(TPD²®) 플랫폼 기술을 활용해 개발된 첫 번째(first-in-class) DAC 치료제이다. 이 후보물질은 단백질 분해 표적화(TPD) 메커니즘과 치료용 항체의 종양 표적화 기능을 결합했다고 설명했다. 해당 후보물질은 혈액암에서 높은 관련성을 보이는 번역 종결 인자인 GSPT1과, 선택성을 높이고 치료 효과의 안전 범위를 확장하기 위해 종양 관련 항원(비공개)을 동시에 표적한다 설명했다.

ORM-1153은 전임상 연구에서 강력한 항종양 효과를 나타냈으며 비인간 영장류 모델을 포함한 실험에서 우수한 안전성 프로파일을 보였고, ORM-1153표적 발현 세포주에서 피코몰(picomolar) 농도 수준에서 높은 효능을 보였다. 또한, 기존 GSPT1 표적 저분자 분해제 대비 우월한 효능을 나타냈다고 밝혔으며, 생체 내(in vivo) 실험에서는 단일 투여만으로도 관련 이종이식(xenograft) 모델에서 강력한 항종양 효과를 확인했다고 설명했다. 오름은 해당 프로그램을 IND(임상시험계획) 진입을 위한 연구 단계로 진입시킬 계획이며, 올해 말 관련학회에서 추가 데이터를 공개할 예정이다.

오름테라퓨틱의 설립자 겸 대표이사인 이승주 대표는 ‘현재까지 확보된 임상 및 전임상 데이터를 신중하게 검토한 결과, ORM-5029의 임상 개발을 중단하기로 결정했습니다.’라고 밝혔다. ‘이번 결정은 환자 안전에 대한 당사의 지속적인 노력과 명확한 위해-편익 (risk-benefit) 프로파일을 갖춘 차세대 항체-분해약물접합체(DAC) 개발에 전략적 역량을 집중하겠다는 의지를 반영합니다. 이에 당사는 ORM-1153과 같이 자체 개발한 독자적 플랫폼에서 도출된 차세대 프로그램을 가속화할 계획입니다’라고 전했다.

이어 “ORM-1153은 당사의 다양한 연구 프로그램 및 임상 경험을 바탕으로, 높은 효능과 종양 특이적인 표적 단백질 분해제로제를 개발하고 있으며, 이는 종양학 분야의 미충족 의료 수요를 해결하는 데 기여할 것으로 기대됩니다. 당사는 이중 정밀 표적 단백질 분해 ‘티피디 스퀘어(TPD²®)’ GSPT1 플랫폼이 지닌 가능성에 대해 확고한 신뢰를 가지고 있으며, 이번 신규 후보물질의 임상진입을 위한 개발을 진행하게 되어 매우 기대하고 있습니다.’라고 덧붙였다.

[기술소개] 오름 TPD²® 접근법

오름은 독창적인 이중 정밀 표적 단백질 분해 (TPD²) 기술을 통해 혁신적인 암 치료법을 개발하고 있다. 이 접근법은 항체의 정밀한 세포 전달 메커니즘과 결합하여, 암세포 내의 특정 표적 단백질을 정확하게 분해하는 세포 선택적 단백질 분해제로 오름이 최초로 임상에 진입했다. 오름의 분자 접착제 분해 페이로드는 항체 결합을 통해 암세포 내의 표적 단백질을 E3 유비퀴틴 리가제 (E3 ubiquitin ligase) 경로를 통해 특정 세포에 정확하게 전달하여 표적 단백질의 정밀 분해를 통해 치료의 새로운 지평을 열어주는 혁신적인 접근법이다.

[회사소개] 오름테라퓨틱

오름은 이중 정밀 표적 단백질 분해제 (TPD²)를 개발하는 임상단계의 바이오테크 기업으로, 항체의 정밀한 표적화 기술을 활용하여 암 치료를 혁신하고 있다. 회사는 GSPT1을 표적으로 하는 TPD² 프로그램을 발전시키고 있으며, 새로운 분해 페이로드를 개발하여 표적 단백질 분해의 가능성을 확장해가고 있다. 오름의 혁신적인 표적 단백질 분해제 페이로드는 세포 내 특정 단백질을 선택적으로 분해하도록 설계되어, 치료가 어려운 질병에 대한 매우 정밀한 접근 방식을 제공한다. 오름은 대한민국 대전과 미국 매사추세츠 렉싱턴에 위치해 있으며 자세한 정보는 www.orumrx.com에서 확인할 수 있다.

[투자유의사항] 이 보도자료에는 오름테라퓨틱(“오름”)의 현재 기대와 신념을 바탕으로 한 미래예측진술이 포함되어 있습니다. 본 자료에서 역사적 사실이 아닌 진술들, 예를 들어 ORM-1153의 선택성, 치료적 범위, 치료 혜택 및 적응증에 대한 가능성, 전임상 연구 결과가 IND 진입 전 연구 또는 임상시험에서 긍정적인 결과를 도출할 가능성, IND 진입 전 연구의 개시, IND 신청의 제출 및 승인, 임상시험의 개시 가능성, 2025년 중 ORM-1153 관련 추가 데이터 발표 예정, 오름의 GSPT1 플랫폼의 잠재력, 신규 페이로드 플랫폼 및 파이프라인 프로그램 개발 및 확장 가능성 등은 모두 미래예측진술에 해당합니다. 이러한 미래예측진술은 본 보도자료 발표일 현재 오름 경영진의 기대와 가정을 기반으로 하고 있으며, 실제 결과가 이러한 진술에서 명시적 또는 암묵적으로 나타난 내용과 실질적으로 다를 수 있는 다양한 위험과 불확실성에 영향을 받을 수 있습니다. 이러한 위험 요소에는 연구개발 활동의 성공 여부에 대한 불확실성, IND 신청 승인 여부에 대한 불확실성, 대체 치료제와의 경쟁, 핵심 인재의 유치 및 유지와 관련된 위험, 시장 및 경제 환경의 변동성, 향후 자금 조달 가능성과 관련된 위험 등이 포함되며, 이에 국한되지 않습니다. 본 보도자료에 포함된 미래예측진술은 오직 발표일 기준으로만 유효하며, 오름은 해당 진술을 갱신하거나 수정할 의무를 지지 않습니다. 오름은 투자자들에게 본 보도자료에 포함된 미래예측진술에 과도하게 의존하지 말 것을 주의합니다.