시험관에서 유전자 전달체 유효성 등 확인
나이벡은 지난해 10월 다이이찌산쿄와 공동연구 계약을 맺었다. 나이벡이 자체 개발한 표적 조직 투과 ‘NIPEP-TPP 약물전달시스템’ 중 메신저리보핵산(mRNA), 짧은간섭RNA(siRNA) 융합 유전자 전달체를 신약 개발에 적용하기 위해서다.
나이벡은 같은 해 11월 정식 킥오프 미팅을 진행하고, 다이이찌산쿄로부터 유전자 약물 후보물질을 받아 본격적인 연구에 착수했다. 시험관 실험(in-vitro)에서 우수한 연구결과를 확인했다. 나이벡의 약물전달플랫폼인 NIPEP-TPP와 다이이찌산쿄 후보물질의 유전자 융합에 성공했고, 세포 내 안정성 및 유효성 검증도 마쳤다고 했다.
또 나이벡의 유전자전달체가 세포 안으로 이동했을 때, 질환을 유발하는 유전자를 기존 지질나노입자(LNP)보다 크게 억제하는 연구 결과도 도출했다고 설명했다.
나이벡은 2차 연구과정으로 자체적 예비 동물시험을 진행할 예정이다. 예비 동물실험을 통해 표적지향 효능 검증 연구를 진행해, 오는 5~6월께 2차 연구결과 보고서를 최종 마무리할 계획이다.
이후 나이벡은 2차 연구 결과보고서를 NIPEP-TPP가 적용된 개량 유전자물질과 함께 다이이찌산쿄에 전달할 예정이다.
나이벡 관계자는 “이번 유전자 융합체 연구는 기존 LNP를 탈피한 새로운 개념의 전달체로 다이이찌산쿄 뿐 아니라 여러 제약사들의 관심을 받아왔다”며 “이번 연구결과를 바탕으로 향후 다양한 연구를 통해 더 확대된 연구 성과가 도출될 것으로 기대한다”고 말했다.
김예나 기자