시스톤 파마슈티컬스는 지난달 31일 ‘CS5001’(ABL202·LCB71)의 미국 임상 1상 첫 환자 등록을 마쳤다고 밝혔다. 이는 시스톤의 ‘파이프라인 2.0’ 전략의 주요 목표(마일스톤) 중 하나다.

CS5001은 ‘ROR1’을 표적하는 항체약물접합체(ADC) 후보물질이다. 최근 미국과 호주에서 글로벌 임상을 승인받았다. 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터도 임상시험계획(IND)을 승인 받았다.

이번 미국 1상에서 시스톤은 진행성 B세포 림프종 및 고형암 대상 CS5001의 안전성과 내약성, 약동학 및 예비 항종양 활성도를 평가할 계획이다.

ROR1은 백혈병 및 비호지킨 림프종, 유방암, 폐암, 난소암 등 다양한 암종에서 높은 발현율을 보여 이상적인 ADC 표적으로 알려져 있다. 전임상 연구에 따르면 CS5001은 다양한 ROR1 발현 암세포에 강력하고 선택적인 세포 독성을 보였다는 게 시스톤의 설명이다. 혈액 및 고형암 이종이식 모델에서 개선된 생체 내 항종양 활성이 확인됐다.

시스톤의 아치 츠 박사는 “CS5001은 잠재적인 계열 내 최고 신약(Best-in-class)의 ROR1 ADC 후보물질(파이프라인)로 다양한 암 유형에 적용할 수 있다”며 “전임상에서 ROR1이 발현된 혈액암 및 고형암에서 치료 가능성을 확인했기 때문에 이번 임상 1상을 시작으로 글로벌 개발을 신속히 진행할 계획”이라고 말했다.

시스톤은 2020년 10월 레고켐바이오와 에이비엘바이오의 협업으로 개발된 CS5001의 개발 및 상용화를 위해 레고켐바이오와 기술이전 계약을 체결했다. 이 계약에 따라 시스톤은 CS5001의 국내 개발 및 상용화를 주도할 수 있는 독점적인 글로벌 권리를 획득했다.

이도희 기자