GC녹십자가 세계 최초로 상용화에 성공한 희귀질환 치료제의 국내 임상을 개시한다.

GC녹십자는 식품의약품안전처로부터 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV'(GC1123)의 임상 1상을 승인받았다고 7일 밝혔다. 이번 임상은 삼성서울병원 서울대병원 양산부산대병원 등에서 중증형 헌터증후군 환자 12명을 대상으로 진행된다. 약물의 안전성 및 효능을 평가한다.

헌터증후군 환자 중 신경병성 증상이 나타나는 중증 환자 비율이 약 70%에 달해 미충족 의료 수요가 높은 상황이란 설명이다.

헌터라제ICV는 머리에 기기를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여한다. 기존 정맥주사 약품이 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못해 뇌실질 조직에 도달하지 못하는 점을 개선했다.

GC녹십자 관계자는 "이미 해외에서 상업화에 성공한 제품인 만큼, 국내 환자에게도 공급할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

GC녹십자는 지난해 1월 일본에서 세계 처음으로 중증형 헌터증후군 치료제 헌터라제ICV의 품목허가를 획득했다. 일본에서 진행한 임상시험에서 헌터라제ICV는 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 헤파란황산을 감소시키고, 발달 연령 유지 혹은 개선 효과를 보였다.

한민수 기자