미 바이오 기업 피오파마슈티컬(티커 PHIO)이 리보핵산간섭(RNAi) 기술을 활용한 항PD-1 치료제 후보물질을 선보였다. 전임상시험에서 암 억제를 확인했다는 결과를 발표한 뒤 이 회사 주가는 159% 급등했다.

11일 제약·바이오업계에 따르면 피오는 지난 8일 개막한 암연구학회(AACR) 연례회의에서 신약 후보물질인 'PH-894'의 전임상 데이터를 발표했다.

피오는 지질나노입자(LNP)나 바이러스벡터 같은 전달체 없이 세포질 안으로 유전물질을 전달하는 자가전달 리보핵산간섭(RNAi) 기술을 보유한 회사다. 이 회사가 보유한 인타스틸(INTASYL) 플랫폼은 비대칭 짧은간섭(si)RNA를 활용한 것으로 국내 바이오기업 올릭스의 플랫폼과 유사한 원리다.

피오의 'PH-894'는 암세포가 자라는 것을 돕는 후성 유전자인 BRD4(브로모도메인 단백질)을 타깃으로 한 후보물질이다. BRD4는 세포 분화 등에 영향을 주는 유전자 발현 조절인자다. 다양한 암을 유발하는 원인으로 알려졌다. BRD4는 암을 억제하는 데 매력적인 표적 물질로 알려졌지만 세포 속에 있는 단백질이기 때문에 항체로는 접근이 어렵다. 기존에 개발된 소분자 등으로도 이를 제어하지 못했다. INTASYL을 활용한 이번 연구 결과가 주목받은 이유다.

연구팀은 대장암과 간암 동물모델을 활용한 전임상시험(인비보)을 통해 PH-894가 PD-1 반응 모델과 불응모델 모두에서 종양성장을 억제한다는 것을 확인했다. 연구팀은 대장암과 간암 조직을 실험용 쥐의 양쪽 옆구리에 자라게 한 뒤 한쪽에 PH-894를 주입하는 방식으로 전신 영향을 확인했다.

그 결과, PH-894 치료제 후보물질을 국소투여한 부위는 물론 투여하지 않은 반대쪽의 암도 자라지 않았다. PD-1 불응 모델에서는 PH-894이 항PD-1 요법의 효과를 높인다는 사실도 확인했다.

시몬 프리커 피오 연구부문 부사장은 "PH-894를 국소투여했지만 PH-762와 같이 전신 효과가 나왔다는 게 긍정적"이라며 "단독 요법은 물론 전신 PD-1 요법과 함께 사용할 수 있는 근거가 마련됐다"고 말했다.

전임상 결과가 알려진 뒤 나스닥에 상장된 피오 주가는 159% 급등했다. 피오의 전장 기준 주가는 0.87달러로 1달러에 미치지 못했다. 값싼 페니주이기 때문에 변동폭이 컸지만 신약 임상에 대한 높은 기대감이 반영됐다는 평가다. 팁랭크의 애널리스트 컨센서스에 따르면 2.35달러인 피오 주가는 155% 상승해 6달러에 도달할 것으로 평가 받았다.

미 매사추세츠에 본사가 있는 피오는 2018년 RXi 파마슈티컬스에서 이름을 바꿨다. RNA를 활용한 면역 항암제 개발에 집중하기 위해서다. RXi의 전신은 로스엔젤레스에 기반을 둔 사이트알엑스(CytRx)다. 2006년 노벨생리학상을 받은 크레이그 멜로와 CytRx가 RXi를 설립했다. RXi는 2008년 CytRx에서 분사한 뒤 상장했다. 이후 압테라를 인수해 갈레나바이오파마로 이름을 바꿨다가 다시 siRNA에 집중하는 RXi로 독립했다.

INTASYL 플랫폼을 활용한 PD-1 타깃 후보물질 PH-762가 가장 빠른 후보물질이다. 흑색종 등 암 치료를 위해 환자 대상 임상시험을 앞두고 있다. 면역관문수용체 중 하나인 TIGIT를 타깃으로 한 고형암 치료제 후보물질 PH-804도 개발하고 있다. NK세포 기능을 높이는 게 목표다.

이지현 기자 bluesky@hankyung.com